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中医学是一门有鲜明特色的学科，包括了阴阳五行、藏象学说、整体观、辨证论治等独特的理论体系，和中药、药剂、针灸、推拿等独特的治疗手段。中医学方法论和现代科学发展的思维方法接近，并与未来医学的方法论相通，中医疗法基本上属于自然疗法范畴，也有其自身的优势和发展潜力。中医学在世界传统医学中独放异彩，正是由其丰富的科学内涵所决定的。
中医儿科学体系是中医学体系的重要组成部分之一。中医儿科学以中医学方法论认识儿科医学的一系列问题，诸如小儿生长发育、生理病理、预防保健、诊断辨证、治法方药、多种疗法等等，具有鲜明的中医学特色和儿科学特色。据统计，流传至今的中医儿科学专著超过千种，近50年来专业杂志发表的中医儿科学论文数以万计，经各级主管部门立项的中医儿科科研项目数以千计，这些专业著作、学术论文、科研总结记载了大量的学科知识信息，是中医儿科学理论和实践体系的具体体现。按照中医儿科学特点进行科研，可以最大限度地利用中医儿科千百年来所积累的成果；以中医儿科学方法论指导科研，可以充分发挥中医儿科优势，取得有较高价值的科研成果。
中医儿科科研必须采用中医学思维、应用现代科学技术方法来进行。举例来说，西医儿科学对于小儿营养缺乏性疾病，多采取“缺什么补什么”的治疗方法，诸如缺铁性贫血补亚铁、厌食症补锌等。用现代微量元素测定方法研究中药中微量元素含量较高的药物，发现皂矾、牡蛎等分别是含铁、含锌量高的中药。但是，分别用皂矾、牡蛎治疗缺铁性贫血、厌食症，疗效既比不上西药，也比不上中医辨证论治复方。经进一步研究分析，疗效低于西药的原因是它们的微量元素含量、生物利用度均比不上西药，低于中药复方的原因是舍弃了中医辨证论治的特色。微量元素缺乏的原因有摄入不足、吸收不良、代谢障碍、排泄增多、需要量增加等，缺什么补什么只能解决摄入不足的问题，辨证论治中药复方着眼于调理脾胃、调整整体，其作用机理不仅在于中药中含有一定量的微量元素，更重要的是复方配伍后的整体效应，促进了机体对营养物质的吸收和利用，以及消化系统与全身病理改变的修复，并可减轻亚铁、锌的副作用。这种辨证论治中药复方的整体效应当然要优于单一矿物元素的作用。从这一实例便可以看出应用中医学方法论，发挥中医儿科特色，对于创造科研成果的重要性。
现代医学科研的基本方法前已述及，在中医儿科学科研设计时，除了遵循这些基本方法外，还必须特别注意选题和设计的科学性、先进性、实用性。科研的目的在于探索未知，寻找尚未有人涉足的研究领域加以开拓固然易于取得成果，即使是在别人已有成果的研究范围内，若能采用先进方法进行更深入的研究，同样能够取得新的成果。下面仅就近阶段中医儿科学需要重点研究的内容作一简述。
中医儿科学基础研究主要指对中医儿科学基础理论的研究。研究的方法可归纳为两类，一为采用文献整理研究的方式，主要解决继承前人学术成就的问题；一为采用现代科研方法，主要解决对中医儿科学基本理论的验证、深化、创新的问题。中医儿科学基础与临床有着十分密切的联系，基础研究的成果将直接促进临床水平的提高，另一方面，临床研究的成果也将酝酿基础理论的突破。
（1）中医儿科文献研究：中医儿科学文献记录着历代中医儿科实践的全部史实和经验，不仅是中医儿科工作者学习和提高的资料，而且是中医儿科科研的重要情报来源。中医儿科文献按年代分类，可分为古代文献和近现代文献，按类型分，包括电脑光盘、图书、期刊、学术报告、会议文献、科学报告、公开出版物、学位论文、科技档案、专利文献、产品样品、出土文物等。
中医古籍流传至今的超过千种，集中收藏原著较多的为一些中医研究机构和中医院校图书馆，可借助于馆藏书目查找，更多的则可以利用现代产生的数据库、各种检索系统搜索查阅。历代中医儿科古籍流传至今，有的散佚不全，有的虫蛀鼠蚀，以致错、漏、脱、衍，篇章混乱，语句支离，更因文字演变、传抄错讹，造成许多错误。古籍整理研究，就要纠正错误，恢复原貌，以达到保存、流传、利用、开发的目的。中医儿科古籍整理包括版本鉴定、古籍校勘、古籍辑佚等，都需要具有相关专业知识的学者去做。
儿科文献应用开发研究则更为重要。应用性文献研究，多为二次或多次文献的加工研究，研究中需要采用分类、归纳、概括、综合等科研方法。类编：是在许多相关著作和论述的基础上进行汇编分类，古代综合性类编医书如《古今图书集成·医部全录·儿科》《证治准绳·幼科》；现代综合性类编方书如张奇文主编《古今儿科临床应用效方》、汪受传主编《儿科病实用方》；现代专题类编医书如史宇广、单书健主编《小儿咳喘专辑》；专题类编方书如《泄泻验方集锦》等。训诂：内容包括解释词义、解释语法、分析句读、说明修辞手段、分析句段关系与篇章结构等，核心在于解释词义，由于时代变迁，区域不同，文字的形、音、义都有一定变化，形成了训诂学的丰富内容，掌握它需要相当的专门知识，使古医籍能为今日读者明白易懂，准确理解原意，是中医儿科古籍训诂研究的主要任务。20世纪80年代后期，由中华全国中医学会儿科专业委员会组织，全国中医儿科专业人员通力协作，对历代儿科医籍条文摘录辑要，采撷精华，按类编次，句读校注，加以按语，编成《儿科医籍辑要丛书》一套6册—《儿科基础理论》《初生儿病证》《儿科常见病证（上）》《儿科常见病证（下）》《小儿时行病证》《小儿病证外治法》；90年代由南京中医药大学主持制作的《中医儿科古代文献数据库》更将历代中医儿科文献取精撷要、归类整理，并配以不同的检索方法，使文献查找更为便利。对历代中医儿科古籍资料的全面整理研究，为儿科科研、医疗、教学活动提供了翔实的古代文献资料。
（2）中医儿科基础理论研究：中医儿科基础理论，是我国古代儿科医家在大量临床实践的基础上，应用中医学思维方法，总结提炼出来的。千百年来，儿科基础理论有效地指导着临床实践。但是，随着时代的发展，中医儿科基础理论也需要不断发展，需要在新的临床实践的基础上总结提高，需要直接采用现代科学方法深入研究其科学内涵。基础理论研究较之临床应用研究有着更大的难度，但基础理论研究的突破对于整个学科的发展有更重要的意义。儿科基础理论包括小儿生理病理、生长发育、喂养保健等方面的理论。
与儿科有关的阴阳学说研究，如张宝林氏从新生儿的生理病理状态论证稚阴稚阳的生理特点，新生儿硬肿症、新生儿肺炎、新生儿窒息等新生儿常见病都易于出现虚寒证候，与新生儿元阳未充的生理特点有关。有关阴阳互根的动物实验，以Wister系雄性大鼠分为4组：对照组、激素组、激素加滋肾阴中药组、激素加温肾阳中药组。用电子显微镜观察肾上腺皮质束状带细胞，并对细胞内线粒体和脂滴作了定量分析，测定各组动物的血浆皮质酮和束状带细胞面积。研究结果表明，补肾药对于大鼠下丘脑-垂体-肾上腺皮质轴（HPA轴）的功能有保护作用。在治疗剂量激素的应用过程中，其内在实质，早期属于阴虚内热，后期属于阴阳两虚、阳虚为主，在皮质激素应用过程中存在阴阳转化现象，早期用滋阴泻火药有保护HPA轴免受抑制的作用，后期则以温补肾阳药保护HPA轴功能的作用较突出。今后儿科阴阳学说的研究，如关于小儿“稚阴稚阳”或者“阳常有余，阴常不足”等理论，此处阴、阳的物质基础是什么？可以设立若干指标，通过不同年龄阶段的检测对照加以说明。阴阳学说的实验研究方法，从环核苷酸和内分泌激素方面建立客观指标已得到广泛承认，前者用来研究阴虚阳虚的物质基础，后者通过下丘脑-垂体-靶腺轴各种相互影响的激素水平变化更适用于研究阴阳平衡。其他如物质能量代谢、免疫学等方面的客观指标也可以引入有关研究，如反复呼吸道感染儿童的营卫不和证，其病机为卫阳不足，营阴外泄，便可以采用免疫学指标进行研究。儿科临床各类常见阴虚、阳虚证的本质，都可以通过对临床典型证候患儿及实验动物模型有关指标的检测加以说明，并为临证确立治法用药和评定疗效提供参考依据。
藏象学说认为通过人体“外”部形“象”的观察，可以推测并认识“内”部“脏”器的功能或病变，以及相互联系的规律。由钱乙创立的儿科辨证论治体系以五脏为核心，万全提出小儿五脏有余、不足学说等，是中医儿科基础理论的重要组成部分。藏象学说的现代研究业已取得了不少成果，已经明确中医学藏象学说中的“脏”实际上分别代表一组综合性的功能单位。例如：中医学中的肺，其生理功能有与解剖学中肺相一致的司呼吸、为娇脏、开窍于鼻等，但“肺主气”又不局限于呼吸之气，肺主出气、肾主纳气，与肺的某些神经内分泌功能有关；肺通调水道并为水之上源，与水液代谢有关；肺主皮毛，与抵御外邪的免疫力有关等。现代藏象学说研究最多的是肾和脾。比较一致的看法是：肾与神经、内分泌、免疫、能量代谢、泌尿系统、生殖系统等有密切关系；脾与自主神经系统、消化系统、免疫、蛋白质代谢、内分泌等多系统、多器官的功能有关。在用补肾法防止哮喘季节性发作的治疗同时，测定体液免疫-血清免疫球蛋白E（IgE）与细胞免疫-抑制性T细胞（Ts）功能，证明补肾法可抑制患者过高的IgE，提高较正常人为低的Ts，两者的变化在统计学上呈显著的负相关，说明补肾法对哮喘肾虚证是具有免疫调控作用的。我们从消化系统的分泌、吸收和运动功能以及垂体-脑肠肽方面研究了脾主运化的理论，采用指标有木糖排泄试验、淀粉酶（唾液、尿）测定、小肠氨基酸吸收功能试验、胃肠运动试验，以及“脑肠肽-食欲中枢”紊乱（胃泌素，P物质，β-内啡肽，5-羟色胺，一氧化氮，血管活性肠肽，生长抑素等）、摄食中枢和饱食中枢神经元自发放电的影响等，取得了儿科脾主运化理论实验研究的系列成果。儿科藏象学说研究的内容广泛，值得深入开展。
相对于阴阳学说、藏象学说研究而言，生长发育、喂养保健方面的基础理论研究更具有儿科特色。在这方面，古代医家通过长期临床观察总结得出的理论论点，随着现代科学自身的发展，逐渐被认识，证实了其科学性。中医药治疗胎萎不长，即胎儿宫内发育迟缓，具有一定优势。对孕期雌鼠采用饥饿方法制作胎萎不长模型已经成功，其母鼠、胎鼠、胎盘重量减轻，子代小鼠体重、体力下降，胎鼠肝组织中胱氨酸和蛋氨酸含量减少，孕鼠血清LDH活性增高，补肾方药治疗有显著疗效。临床上对于胎萎不长，也已建立了测量子宫长度、腹围、体重推测胎儿大小，B型超声检查等客观指标。这些实验方法和临床指标的建立，为应用中医药促进宫内生长受限胎儿生长发育的研究提供了可靠的途径。
在小儿喂养方面，我国的传统喂养方法在近几十年曾受到强烈冲击，母婴分室、母乳喂养率大幅度下降，过分强调按时定量喂哺，各种代乳品大量出现等，都是其具体表现。这些现象直至世界卫生组织（WHO）不断强调母乳喂养、按需喂给、母婴同室、早期开乳等的重要性后才有所改变。《备急千金要方·少小婴孺方》根据每个儿童的个体需要确定哺乳时间和数量的观点，就是传统而又先进的喂养方法。
在儿童保健方面，同样有许多观点需要用现代科学方法加以研究，提出更有力的证据，以便于宣传推广。我国历来重视儿童精神行为培养、品格智能教育，并建立了中医药改善儿童智能的方法。对于儿童体格发育不良，也有从胎儿、新生儿、婴幼儿到儿童的较全面的矫正方法。历代医家并提出了时见天日、多作活动、衣勿过暖、避免外感等一系列保健措施。例如，衣着过暖使儿童适应气候变化和抗御外邪的能力下降，似乎已达成共识，但系统的临床和实验研究资料尚待提供。中医药儿童保健方法的研究，要根据研究内容，按照现代科研方法，加强多学科协作（如与心理学、气象学、生化学、免疫学等学科的协作），进行设计和研究。研究开发中药保健药品、保健食品适应了现代社会儿童保健事业发展的需要，研究方法和生产要求要走向规范。中医药儿童保健品的研制，要按照国家颁布的有关“办法”要求进行。儿童保健方面的研究，将会成为来来中医儿科学研究中的活跃领域。
中医儿科学临床研究，包括从预防、诊法、辨证、治疗、护理等各方面对儿科各系统疾病的研究。
（1）临床研究类型
1）预防学研究：中医儿科预防学研究包括未病防病、既病防变、瘥后防复三个方面，预防疾病的方法又可分为，一般调护方法和药物预防方法两类，其防病依据不外乎扶正和御邪两个着眼点。
儿科预防方法与儿童保健方法有密切的联系，要从人与自然的整体观点出发研究各种致病因素对儿童发病的影响，从而确立有效的防病措施。儿科病因有先天因素、外感因素、内伤因素（饮食、情志等）、意外因素等。
预防先天因素致病，除了做好胎养胎教工作之外，目前已经深入到应用中医药方法矫治胎儿某些异常的研究。随着胎儿诊断水平的提高，母血、羊水、B型超声波、胎儿内窥镜等检查的进步，为胎儿医学发展提供了客观条件。中药治疗胎萎不长的研究也就是预防胎怯的研究。中药预防新生儿母子血型不合溶血病的研究，通过血凝抑制试验及凝集素吸收抑制试验，表明大黄、黄芩、益母草、茵陈、木香、白芍等所含A、B血型物质（一种半抗原，可中和免疫抗体）成分较高，大黄及黄疸茵陈冲剂还对Rh型新生儿溶血病的抗D抗体有明显抑制作用，临床系统观察也证实了清利湿热、活血化瘀类中药预防新生儿溶血病的效果。在现代客观观测指标的监测下，研究中医药用于孕妇作用于胎儿以预防新生儿疾病，有着广阔的前景。
预防外感因素致病，一方面要研究外感因素与小儿发病的关系。病毒、细菌等致病微生物产生感染性疾病的机理已经比较清楚，而与外感性疾病发病有关的气候变化、环境污染等方面的研究相对还较少，需要确立客观指标，通过较大规模的观察加以研究，丰富中医儿科病因学的现代内容，为提出防病措施提供依据。另一方面要研究中医药预防外感疾病的有效方法，药物喷喉、香囊佩带等方法预防呼吸道感染，药物内服、肚兜佩带等方法预防消化道疾病，均已有研究报道，但若要提高预防的针对性和效果，还需要深入研究。如中药喷喉预防流行性感冒等的发病，可以从扶正，主要是增强免疫力，设立SIgA、溶菌酶、干扰素等客观指标，并从御邪方面进行实验研究，如抗病毒试验等，筛选药物，改进制剂，使之便于推广应用。这些实验研究方法同时可以用于反复呼吸道感染、反复消化道感染的研究，用来研制有效的药物制剂，使儿童减少发病，改善体质，提高健康水平。
预防内伤因素致病，需要加强机理研究。如《小儿病·哺乳通论》指出：“五味饥饱，勿令太过，过甜成疳，过饱伤气，过酸伤志，过冷成积，过苦耗神，过咸闭气，过辛伤肺，过肥益痰。”较全面地叙述了饮食不节致病的类型，其中大部分都是早有记载并历代沿用的，但是，现代对其机理的研究却不多，有待加强。七情过度而致病，曾经在儿科不被重视，近年来有重新引为注意的趋向，其中某些方面的研究是很有现实意义的。例如：《素问》记载的孕妇大惊可致小儿生而病“颠疾”，情志过极与儿童精神行为障碍发病的关系，“思伤脾”在小儿脾胃病发病学中的地位等，都值得加以研究。以高营养饲料制作食积小鼠模型，以猫吓鼠制作恐伤肾肾虚小鼠模型的方法已初步建立，这方面的研究进展也有利于对内伤致病造成体内生化改变的客观指标的确立，进而用于防治内伤因素致病的方法筛选研究。
意外因素致病的预防以加强对孩子的教育和加强家长的防范意识为主。其中部分意外因素致病的预防也值得作为专题研究，如儿科常用有毒中药的毒理、中毒剂量及其与有效剂量间的关系、炮制加工制剂煎煮等的减毒作用、防治中毒的方法等，就是一类很大的研究课题，需要就有关药物或制剂分别去做多方面的研究。
关于小儿体质的研究，对于体内阴阳气血脏腑等失衡的偏颇体质，因其潜伏着发病的倾向，调整其体质偏颇也是儿科防病的重要内容。例如：肺气虚质儿童易患肺系疾病，脾气虚质儿童易患脾系疾病，特禀质儿童好发变态反应性疾病等，在其未曾发病时，应用中医药方法干预，使其偏颇体质得到调整，可能有效地减低发病率。
2）诊法学研究：诊法学研究首先是对传统儿科诊法的现代研究，主要是四诊客观化及病理性征象的产生机理研究，以及与此有关的诊查仪器研制，另一方面，是对用现代诊查手段取得的信息资料如何按中医学认识论加以处理，使之为中医诊断、辨证服务的研究。
传统的四诊诊法仍然是目前中医儿科诊查疾病最主要的方法。儿科四诊首重望诊，望神色、望形态、审苗窍、辨斑疹、察二便、看指纹等，组成了儿科望诊的主要内容。四诊客观化虽已取得进展，如以色度仪测定面色、舌色，脉象仪检查脉象，声波分析仪分析声音等，但尚未能得到推广。究其原因，可能与仪器性能的稳定性、检测结果的标准化等因素有关。例如：面色在不同年龄、不同时间、不同部位都会发生变化，若要用仪器检测，首先必须提出统一的标准值，这就需要通过科研观察总结来确定。现有的诊查仪器性能需要改进，新的诊查仪器需要发明，研制工作必须由中医工作者与有关的工程技术人员合作进行，使研制出的仪器符合中医诊查思路、指标形象客观、采用先进技术（尤其是电子计算机技术），才能适应中医儿科诊查现代化的需要。
儿科常见病理性征象的机理研究已有显著成绩。舌象研究的成果突出，如通过微观观测已经发现：剥苔为舌面上部分丝状乳头萎缩变平所致；草莓舌系舌面上蕈状乳头大量增生，丝状乳头相对萎缩或向蕈状乳头转化；舌边齿印多由于营养不良，舌组织水肿，舌体肥大遭齿缘压迫而成；青紫舌因于舌微循环严重障碍等。舌象研究还在进一步深入，如国外已采用氨基酸分析仪测定舌上皮细胞蛋白中各种氨基酸的含量，用X射线微血管造影术以显示舌乳头的微血管，用放射自显影技术显示舌黏膜的代谢情况等。再如指纹诊研究，已经明确：指纹颜色与血内含氧量、血红蛋白量和末梢循环状态等因素有关；指纹滞为指纹静脉流速减低；指纹长短与静脉压、末梢血管舒缩状态有关等。四诊诊查的微观研究是中医诊法理论现代化的基础性工作。
现代的各种临床诊查方法大大增加了检查手段，如何将之纳入中医诊法学体系却是我们面临的大课题。体温计较之诊尺肤更为准确地显示了身热高低是毫无疑义的。X线、CT检查、核磁共振成像、显微镜扩大了望诊视野，听诊器、超声波延伸了闻诊范围。但是，对这些检查所获得的信息，需要应用中医学认识论加以处理，才能为辨证论治所用。例如：显微镜下血尿与肉眼血尿均属中医学尿血，脉速与心动过速多数是一致的。有些情况却给我们提出了新问题，例如：X线、超声波发现的无症状性尿路结石是有“石”无“淋”，外感疾病中血象升高是否就属于热证，临床疑为虫症反复查虫卵却均为阴性怎么办等，都是值得探讨的问题。看来，现代化的诊查手段必须为我所用，诊查结果如何认识尚需加强研究，总结规律。有石即是石淋，血象升高就是热证，血象降低就是虚证，这种简单化的处理方式肯定是不符合中医学整体观念、四诊合参、辨证论治的认识论的。
中医儿科诊法学的现代研究，是为了实现中医儿科病证诊断的客观化、规范化和定量化，这是我们进行这类研究的出发点和目标。
3）辨证学研究：辨证论治是中医临证医学的核心。正确治疗的前提是准确辨证，同病异治、异病同治体现了辨证论治的临床重要性。中医儿科辨证学研究，在中医儿科临床理论研究中有着显要的地位。
传统辨证的特点是宏观、整体的辨证，对疾病机体的变化勾画出了一个全面的轮廓，抓住了病理变化的关键。但是，由于当时条件的限制和认识论的局限性，也就对于证的客观指标、微观改变失之粗疏。现代中医儿科辨证学研究，重点就在于寻求证的客观指标，揭示证的微观改变，制订证的诊断标准，研制证的动物模型，为中医儿科临床及科研服务。
辨证客观化研究是辨证学研究进入新阶段的主要标志。寻求证的客观指标近年来受到普遍重视。在宏观辨证方面，定性结合定量的研究便属于此类。小儿脾虚证诊断指标中，原来只提形体消瘦，现在具体定量为“体重低于正常平均值的15%以上”，便是以量化指标补充了原来模糊定性的某些不足。
微观辨证研究，主要是引进现代技术手段，测定疾病机体内形态学、生化学、免疫学、组胚学、解剖学、生物电等的变化，以充实辨证学资料。目前，对于脾虚证、肾虚证、血瘀证等常见证已经建立了不少微观辨证指标。以脾虚证为例，常用指标有血清胃泌素含量测定、木糖排泄试验、尿淀粉酶含量测定等，还有关于消化吸收功能的唾液淀粉酶、胃蛋白酶、血清淀粉酶、苯替酪胺试验（BT-PABA试验）、胃酸分泌、胃肠运动、直肠活检等，关于自主神经功能的唾液淀粉酶、胃电测定、乙酰胆碱与血真性胆碱酯酶含量测定、皮肤电位测定、尿VMA含量测定、多巴胺-β-羟化酶测定、大脑皮层诱发电位测定、血cAMP与cGMP含量测定等，关于免疫功能的E—玫瑰花结试验、植物血凝素皮试（PHA）、PHA培养转型法淋巴细胞转化试验、 3 H—胸腺嘧啶核苷掺入测定淋巴细胞转化试验、免疫球蛋白测定、干扰素测定等，还有关于内分泌功能的甲状腺功能、肾上腺皮质功能测定等，都可以根据研究选题及条件选用。
应当看到，微观指标用于辨证，有些有较强的特异性，有些则属于非特异性指标。因此，到目前为止，中医儿科辨证标准还是主要以传统的四诊宏观辨证来实施，微观指标的融入还有很多的工作要做。
建立“证”的病理模型的研究作为一项重要的实验研究工作前已述及。符合儿科“证”的特点的动物模型研制是辨证学研究中一个急需开拓的领域。优良的动物模型应当具有以下特征：①普适性，能解决特定范围内普遍的基本问题。②易用性，易于建立和使用。③定性和定量相结合，具有表述原型的定性特征和一组相关性强的定量指标。④可变换性，动物模型也是个开放系统，应具有可解析性和可重构性。随着技术和检测指标的发展，模型的模拟性能也不断向理想化逼近。
4）治疗学研究：治疗学研究包括治则治法研究、药物方剂研究、剂型改革研究、多种疗法研究等。针对儿科的特殊治疗对象-儿童进行治疗学研究，对于充分发挥中医药的优势，提高临床疗效，有着重要的意义。
各种中药治疗法则都适用于儿科，而现代对儿科治疗法则的研究则以补脾运脾法、培元补肾法、回阳救逆法、活血化瘀法、止咳平喘法、清热解毒法、通腑泻下法等的研究较为集中。以异病同治、辨证论治为原则，研究各种治法的适应证候、常用方药、作用机理等。如补脾运脾法的研究提出：补脾主要用于脾胃虚弱证，又进一步区分为补脾气用于脾气虚证、养脾血用于脾血虚证、滋脾阴用于脾阴虚证、温脾阳用于脾阳虚证；运脾主要用于脾运失健证，又进一步区分为燥湿运脾用于湿困脾土证、消食运脾用于乳食积滞证、理气运脾用于中焦气滞证、温阳运脾用于脾阳不振证。我们通过实验研究，分别对比了补脾与运脾在增进小肠吸收、促进消化酶分泌、调节肠蠕动、增强机体免疫功能和提高体内必需微量元素含量等方面的效应。这种既有理论指导和具体用法的归纳分析，又有临床及实验研究的验证和机理探讨的研究方法，是现代治则治法研究的模式，可供有关研究项目借鉴。
中药是中医治病最常用的手段。关于中药方剂的研究，包括药材药学研究（名称、来源、产地、药用部位、栽培、产地加工、炮制方法、质量标准等）、临床药学研究（性味、功用、成分、主治、用法、用量、适应证、副作用等）和方剂学研究（组方配伍、成分分析、用法用量、功用主治等）。一项课题只能就某一专题进行研究，如关于新生儿用药剂量的研究、马钱子炮制机理的研究、枳术丸的化学研究等项目都曾获得国家中医药管理局中医药科技进步奖、中医药基础研究奖。中药（包括单方和复方）的药理研究是中药方剂现代研究中发展最快、最为重视的内容。国家对中药新药的药理学研究，已陆续按病证提出了研究要求，集结成《中药新药研究指南》等颁布。
儿科剂型改革为中医儿科适应现代社会需要所必须大力开展研究的课题。汤剂加减灵活，吸收快，生物利用度高，作用强，现在和将来都会在儿科临床广泛应用。但是，现代社会生活节奏逐步加快，儿童服汤药难的现状也要求我们必须研制更多儿童服用方便、容易接受、剂型先进的中成药。中药新药研制的制剂要求，在《新药审批办法》等法规中有明确规定，在涉及剂型改革的研究中必须按照有关规定，进行制剂工艺、质量控制标准及稳定性试验等各项研究。中成药剂型传统有丸、散、膏、丹，现代又产生了冲剂、滴丸、胶丸、胶囊、片剂、酊水剂、糖浆剂、口服液、注射剂、气雾剂、栓剂等，剂型选择应从方药特点、适应病证、对象年龄等方面综合考虑。儿科剂型改革工作涉及多种专业，需要中医儿科、药剂学、药理学、毒理学等多学科的专业人员协作才能做好。
儿科多种疗法指非药物疗法，如针法、灸法、推拿、拔罐、埋藏、割治、气功、心理、食疗等。非药物疗法在儿科应用有较大的需求，研究内容有其特点。如：氦-氖激光代替针刺，艾灸保健，推拿治疗泄泻、斜颈，捏脊治疗疳证、厌食，割治治疗哮喘，拔罐辅治肺炎啰音促进炎症吸收等等，都有不少总结报道。有的研究课题并能按临床科研要求做了较全面的工作，如朱升朝氏“手法按摩防治小儿反复呼吸道感染的临床与实验研究”，进行了临床对照观察，检测了IgG、SIgA、ANAE、Cab-R、C3b-Ic、PHA等体液及细胞免疫指标，复制了体弱易感兔动物模型，作了动物模型按摩复健的增重、免疫指标、气管感染率和感染菌落数等动物实验。今后对于儿科多种疗法的研究，应当开展前瞻性的PCR规范性研究，这方面的研究发展前景是广阔的。
5）护理学研究：中医儿科护理学研究已经开展的工作不多，是中医儿科临床研究中的薄弱环节。中医儿科护理的特点是辨证施护，中药给药护理、饮食护理等又是其特色。已有的中医儿科护理措施多停留在经验的水平上，逐步开展对其机理的研究是很有必要的。
在给药护理方面，不同类型（解表药、通下药、清热药、消导药、补益药等）汤剂的煎煮时间，与其有效成分含量和临床疗效的关系；汤剂的煎出汤剂量、服药次数和间隔时间，与小儿年龄分组的配合关系；不同给药途径（如口服与灌肠）的体内吸收利用，与临床疗效的关系；配合服药的方法（如表药宜热服，服后啜稀热粥或热水以助药力，散剂分别以水调、醋调、蜜调的不同调制等）对药剂的影响等等，都是值得研究的课题，其成果与提高中医药疗效有着直接的关联。
在饮食护理方面，古代留下了大量各种疾病饮食宜忌的记载。其中有些已经现代研究弄清了原理，如水肿忌盐、哮喘忌“发物”等，还有不少尚未能通过研究说明其作用机理，以致在实际工作中掌握不一，如辛辣食物与某些疾病发病、康复的关系，甘甜、肥腻食品与痰湿的关系等。更有古代与民间流传的大量饮食调养方，虽然近年来有不少著作问世，但多属搜集整理性质，对其有效成分、作用机理、用法用量等的研究很少。
中医儿科护理研究还可以按病证进行，麻疹、哮喘、泄泻、疳证等的护理都可以作为专题研究；风寒证与风热证，痰热证与痰浊证，虚寒证与实热证的护理可以作对照研究。某些中医特殊的护理措施，如艾灸用于肌注后硬结、褥疮初期，拔罐用于促进肺炎啰音吸收、拔吸脓毒等，都已经实践验证，需要在科学研究的基础上肯定效果、阐明机理，更好地指导临床应用：
（2）临床研究选题
临床研究选题实质上是一个发现临床问题的过程。中医儿科临床需要认识和解决的问题很多，从中提出有创见性的课题，对于丰富中医儿科知识、提高临床疗效和儿童健康水平，有着重大的价值。中医儿科临床研究的选题，应符合以下基本原则。①符合儿科临床需要，应以认识和解决儿科临床上迫切需要解决的问题为目的。②符合学科发展要求，临床科研就是要应用现代的科研方法、诊查手段、实验技术，对中医儿科传统经验加以去粗取精、去伪存真的研究，发掘其中的精华，并加以改进提高。③符合科研招标范围，即尽量在各级科研主管部门的招标项目范围内投标。④具备研究工作条件，前期工作有一定的基础和苗头，开展相关课题研究的人员、技术、设备等条件落实。
临床研究的选题，一般从病、证、法、方、药等方面入手，进行其临床观察、机理研究等。本文谨从儿科临床各系统疾病的角度，举例说明可供选择的研究项目及其研究内容。
1）新生儿疾病：近几十年来，中医对新生儿疾病的研究不多，这方面的研究发展潜力是很大的。新生儿疾病的研究可以从下列病种中选题：胎怯（早产儿及小于胎龄儿），胎黄（各种溶血性黄疸、肝细胞性黄疸、阻塞性黄疸等），新生儿硬肿症，新生儿肺炎，新生儿败血症，新生儿出血症，新生儿坏死性小肠结肠炎，先天性肌性斜颈等
胎怯在儿科古籍中有不少记载，现代研究刚刚起步。西医只有加强护理喂养补充营养素的措施，中医补肾生精培其先天之本、补脾助运健其后天之本，对于促进患儿加速生长发育有着良好的效果。胎怯已建立有低出生体重豚鼠（初生3天体重60±5g）的动物模型。实验研究指标以下丘脑-垂体-肾上腺轴、下丘脑-垂体-甲状腺轴等与生长发育关系密切的内分泌腺激素指标为主。
胎黄包括可出现新生儿黄疸的多种疾病，研究选题应进一步明确病种，如新生儿ABO血型不合溶血病、新生儿Rh因子不合溶血病、新生儿红细胞葡萄糖-6-磷酸脱氧酶（G-6-PD）缺陷、新生儿巨细胞病毒肝炎、新生儿乙型肝炎等。这些病种目前均已有确定诊断的方法，如对新生儿病毒感染中的巨细胞病毒、乙肝病毒、风疹病毒、EB病毒、甲肝病毒等，均可用PCR法检测。中药治疗胎黄有优势，值得区别病种，结合理化检查客观指标，深入加以研究。
补益元气、温阳祛寒、活血化瘀等治法治疗新生儿硬肿症有较好的疗效，对本病的内治、外治多种不同疗法、制剂已有不少研究总结，对本病治疗的有关处方制剂有必要筛选、优化，研制适于推广应用的中药制剂。研究的客观指标可从药物对于患儿体温调控、脂肪熔点、红细胞及血流的影响等方面设立，如对下视丘-自主神经-血管收缩、舒张及血流速度改变，红细胞变形能力及红细胞脆性、红细胞凝聚力、红细胞压积及内黏度等的作用方面进行实验研究。
小儿甫生，五脏六腑成而未全、全而未壮，各种治疗方法的选用，都要顾及新生儿的生理病理特点，不能等同于成人。如新生儿肺炎，新生儿败血症等疾病均比其他年龄段的患儿更易于出现正不胜邪的病理变化，因而更需注重扶正（益气、回阳、护阴）治法的应用。新生儿用药量小，选药宜药味少而力专。制剂应精炼，口服药每次剂量应小，应特别重视监测药物的毒副作用等。
2）传染性疾病：传染病在现代儿科临床上的发病情况变化最大，天花、脊髓灰质炎等疾病已被消灭，麻疹、白喉等疾病发病率大幅度下降，艾滋病、流行性感冒等疾病有蔓延之势。临床研究选题应针对那些仍在严重危害儿童健康且中医药治疗具有一定优势的疾病，如病毒感染性疾病。选题的重点可在以下疾病中考虑；呼吸道病毒感染，病毒性脑炎，病毒性肝炎，传染性单核细胞增多症，手足口病，流行性腮腺炎，水痘，猩红热，细菌性痢疾，艾滋病等。
中医药治疗感染性疾病的特点在于，它不仅具有清热解毒药的抗病原微生物作用，而且通过发汗解表、止咳平喘、化痰燥湿、清热凉血、活血化瘀、消痈散结、通腑攻下等辨证用药的综合效应，发挥解热、抗炎、抗凝、止血、增强免疫功能、抑制变态反应、改善血液循环、修复组织损害等作用。因此，科研处方及实验指标的设计，绝不能仅局限于其祛邪-抗病原微生物作用，而应当针对该病的病理辨证立方，设立实验指标。已有的研究表明：许多清热解毒中药对多种病毒、细菌、真菌、螺旋体以及原虫等有不同程度的拮抗作用，配伍或组成复方作用可以互补、扩大并显示协同增效。但一般而言，其抗生作用均较弱，常用剂量下口服难以达到体内抗生水平，对一些局部感染如肠道感染、皮肤感染等则可达到抗生浓度。所以，中药治疗感染性疾病的机理，还要从多方面设计指标加以研究，如抗内毒素作用（拮抗内毒素的生物学毒性作用和对内毒素的直接解毒，对网状内皮系统＜RES＞的激活以加强内毒素于体内的清除及消除肠道内毒素等）、解热作用（抑制花生四烯酸代谢，抑制内生致热源生成，抑制下丘脑热敏神经元等）、抗炎作用（抑制炎症早期的毛细血管通透性亢进造成的渗出、水肿，增强对炎症中期白细胞的集聚及炎症晚期纤维组织的增生等）、对免疫功能的影响（增强白细胞及单核巨噬细胞对病原体的吞噬和消化能力，诱生干扰素，诱生白细胞介素，增强溶菌酶活力，促进特异性体液及细胞免疫，抑制Ⅳ、Ⅲ、Ⅰ型变态反应等）、对血液系统的影响（抑制血小板功能，抑制血凝，抗DIC，改善血液流变性等）等。
《中药新药临床研究指导原则》中有“中药新药治疗小儿外感发热的临床研究指导原则”，对基本原则、临床试验、临床验证、承担中药新药临床研究医院的条件提出了明确的要求。近年来，研究小儿外感发热尤其是流行性感冒的研究项目不少，发挥中医药的标本兼治特长，使退热作用起效快而持久且剂型更适于临床使用，应是研究的重要目标。对于急性呼吸道感染中的某些特殊类型，如近年来流行的甲型流感病毒H1N1、H3N2、H5N1、H7N9等亚型，冠状病毒变异所产生的肺炎，引起手足口病的柯萨奇病毒、EV71感染等，均可以作专题临床研究、实验研究。
3）寄生虫病：寄生虫病尤其是肠道寄生虫病在儿科发病率虽然大幅下降，但还未被消灭。中药驱虫药应用历史长，且能保持其较佳的驱虫效果，不若西药驱虫药易产生耐药性。青蒿素及其衍生物的多种制剂研制成功，对疟疾特别是恶性疟有显著疗效，更为抗虫中药的有效成分提取制剂研究建立了成功的范例。多种寄生虫病的中医药治疗都值得深入研究：如蛔虫病（包括胆道蛔虫症、蛔虫性肠梗阻），蛲虫病，钩虫病，绦虫病（包括囊虫病），姜片虫病，疟疾，阿米巴病等。
驱蛔中药及复方较多，但临床疗效与已有的药理研究结果尚不尽一致，需要加强实验研究，探讨疗效机理、有效剂量、有效成分，研究成果有可能发现一些有效单体，进而研制出新型驱蛔中成药。胆道蛔虫症和蛔虫性肠梗阻用酸以安蛔法治疗已得到肯定，同时使用驱蛔、攻下是增强疗效还是会加剧症状，则有不同的看法，需要通过临床研究提供指导，通过实验研究阐明机理，筛选配方及剂量。
绦虫病的槟榔、南瓜子疗法等已从临床及机理研究方面取得了明确的成果。中药治疗囊虫病的研究也不少，有人将其机理归纳为：消积杀虫、软坚散结、镇痉息风类药物杀死囊虫头节和破坏囊壁；益气养血类药物提高免疫功能，扶正以祛邪；豁痰宣窍、行气活血、渗湿泻下类药物提高囊壁的通透性，更好地发挥杀囊虫治疗和免疫治疗的效用。今后的研究，应致力于优化处方、改革剂型、分析有效成分、确定有效剂量、缩短疗程。
4）肺系病证：肺系病证在目前儿科临床上发病率占首位。对于多数常见的肺系病证，中医药治疗均有较好的临床疗效。肺系病证的研究重点：感冒，支气管炎，肺炎，哮喘，反复呼吸道感染。
反复呼吸道感染是目前儿科临床的突出问题之一，应用益气固表、健脾补肺、调和营卫等治法，改善患儿体质、增强免疫力、减少发病，已经取得明显的效果，但因需要观察的疗程较长，受试者依从性难以保证，RCT临床研究资料尚缺乏。深入的研究还应分别观察有关治法和方药的免疫机理，如各种体液免疫、细胞免疫及呼吸道局部免疫指标，以及有关的微量元素、消化吸收功能、抗病原微生物试验等。有效而应用方便的中成药制剂必将产生良好的社会效益和经济效益。
肺炎的现代研究已不断向探讨按其病因、病理分类的各种肺炎的辨证论治规律发展。呼吸道合胞病毒性肺炎、腺病毒性肺炎、支原体肺炎、迁延性及慢性肺炎等都已有不少研究。中医药治疗肺炎的优势体现于辨证论治、整体观点，产生了扶正、祛邪两方面的效应。主要药效学研究可采用抗菌试验、抗病毒试验、清热作用、止咳作用、化痰作用、抗炎作用、免疫调控作用（如诱生干扰素、诱生白细胞介素）、代谢组学作用等。
哮喘的发时治标、平时治本法则是行之有效的。发作期平喘、化痰、止咳，使之尽快缓解，缓解期改善体质、降低致敏性以减少发作，是临床及药理研究的内容。平喘试验已建立了气管容积法、气管螺旋条法、喷雾致喘法、肺溢流法、抗慢反应物质（SRS-A）法、致敏豚鼠肺支气管灌流法、肥大细胞脱颗粒法等方法，可用于药剂学试验。扶正固本药物的效应则可从对下丘脑-垂体-肾上腺皮质功能、TH1/TH2平衡调节、对血清IgE改变的影响、对于气道重塑的作用等方面进行研究。咳嗽变异性哮喘的研究可以参考支气管哮喘的研究方法实施。
5）脾系病证：脾系病证主要包括西医学消化道疾病和营养性疾病。脾主困，在病理方面常表现为受纳运化功能及营养输布的失常。调理脾胃，恢复脾主运化的生理功能，是中医治疗的优势之一。现代已从临床及实验研究多方面证实了疗效，揭示了作用机理。脾系病证的研究重点在以下疾病：厌食，积滞，泄泻，胃脘痛，急性坏死性肠炎，疳证，肥胖症。
小儿厌食症的现代研究较多，并已提出了调理脾胃药物治疗须与调节饮食相结合的原则。运脾开胃、健脾养胃治法针对不同的证型各有其增进食欲，增强消化吸收功能的临床疗效。实验研究表明，不少调理脾胃方药具有提高患儿尿D—木糖排泄率、尿及唾液淀粉酶含量，增加头发、血液中锌、铜等微量元素含量，以及增强免疫功能等作用。对血清胃泌素含量的影响则有不同的研究结果，需要进一步探讨。动物实验已证明了有关方药调节肠蠕动，促进十二指肠对氨基酸、葡萄糖等的吸收作用，以及有关方药对食欲中枢和脑肠肽的影响等。在确立统一的药效学研究指标的基础上，则可进行方药筛选和剂型改革的进一步研究工作。
小儿泄泻的主要药效学研究要求已经提出，包括胃肠运动功能试验、抗腹泻试验、抑菌及抗病毒试验、镇痛试验和脾虚试验等。对不同类型腹泻，如轮状病毒肠炎、致病性大肠杆菌肠炎、空肠弯曲菌肠炎、鼠伤寒沙门氏菌小肠结肠炎、金黄色葡萄球菌肠炎、真菌性肠炎、乳糖酶缺乏、功能性腹泻等，需要分别研究其辨证治疗规律、有效方药及作用机理。泄泻的给药途径应以口服为主，效佳而服用方便是剂型改革研究的基本原则。
疳证的研究可采用脾虚证的研究方法结合小儿疳证的特点进行。疳证动物模型研制应符合目前临床上小儿疳证的病因、证候特点，不应简单套用苦寒泻下法、利舍平法等脾虚造模方法。药效学研究包括；①一般情况观察，如形态、体重、进食及饮水量、粪便等。②运化功能试验，如胃功能试验（胃运动试验、胃排空试验、胃液分析）、肠功能试验（离体肠管平滑肌试验、在体肠运动试验、小肠推进运动试验、小肠吸收功能试验）、胃肠激素测定（胃泌素、促胰液素、抑胃肽、胆囊收缩素-促胰酶素）等。③健脾益气试验，如应激能力试验（耐寒热试验、耐缺氧试验、耐疲劳试验）、免疫功能测定（细胞免疫、体液免疫）等。
6）心系病证：心系病证包括心脏、精神、血液等方面的疾病。这类病证病种多，多数有明确的诊断方法，中医药治疗或中西医结合治疗有一定的优势或互补作用。中医药治疗的现代研究已做了一些工作，尚须深入、持续进行下去。研究的主要病证如下：病毒性心肌炎，心律失常，心功能不全，智力低下，注意缺陷多动障碍，营养性缺铁性贫血，急性白血病，以及相关的过敏性紫癜、免疫性血小板减少症等。
“中药新药治疗病毒性心肌炎的临床研究指导原则”已经制定，对已经临床初步观察有效的方药应按这一指导原则进行临床研究，争取形成中药新药。对于病毒性心肌炎或其他原因造成的心律失常，可利用多种心律失常动物模型进行方药研究，如用可导致过速型心律失常的药物（乌头碱、强心甙、氯化钡、氯仿-肾上腺素等）造模和电刺激造模，用可导致缓慢型心律失常的麻醉剂诱发、维拉帕米诱发、烟碱诱发造模等，这方面的中医药临床及实验研究需要开展。
对智力低下儿童需加强教育和训练已达成共识，中药促进其智力潜能开发的作用还待进一步探讨，需要通过严格的临床及实验研究观察后加以证实。药理实验的益智实验方法主要有两类，一是常用筛选方法，包括跳台法、避暗法、水迷路法、电迷路法、复杂迷宫趋食法；二是中枢递质和受体测定方法，如乙酰胆碱含量测定方法、单胺类神经递质测定方法。益智方药临床观察的疗程应不少于半年，可用智商（1Q）测定作为客观指标，测定智商的医生要先经培训，也可根据不同病情增加相应的理化检查，如基因检测，头颅CT检查，视力、听力测定等。
中医药治疗营养性缺铁性贫血，着眼于调脾健运，养心补血，促进造血营养物质的吸收及利用，还可以减轻单用铁剂的胃肠道反应等副作用，但需要大样本、多中心、随机对照的临床研究证实。临床研究指标可观察血红细胞数和形态、血红蛋白、网织红细胞、血清铁蛋白、红细胞游离原卟啉、血清铁、骨髓可染铁等。营养性缺铁性贫血动物造模可用营养法，以刚断奶大鼠喂饲缺铁饲料，为加速造型速度，可加用放血方法，每隔1天由鼠尾放血10滴左右，两周即可使大鼠外周血红细胞数及血红蛋白含量下降。药理实验可观察药物对模型大鼠的补血作用、血液含铁量及铁的相对生物利用率的影响等。
7）肝系病证：肝系病证包括肝胆、胰腺、神经、运动系统等疾病。这类病证范围较广，中医治疗有内治的多种治法，还有外治、推拿、针灸等多种疗法，对其中一些难治性疾病提供了较多可供选择的治疗手段，现代研究也已积累了不少资料。研究的主要病证包括：惊风，癫痫，痹证，痿证，眩晕，黄疸，脑性瘫痪，抽动障碍，儿童类风湿病，重症肌无力等。
小儿惊风（惊厥）的病因很多，其中以热性惊厥最为常见。中医常用的止痉方法有针刺和药物。药物止痉的中成药如小儿回春丹、羚珠散、紫雪丹等，对于惊厥正在发作的患儿则及时止痉尚嫌不足，有必要研制应用方便、起效迅速、止痉作用强的成药制剂，如灌肠剂、注射液等。研制的方法可以先作抗惊厥试验筛选方药。惊厥动物造模可用致惊药（戊四氮、印防己毒素、安钠咖、硝酸士的宁等）诱发惊厥法、电惊厥法、精神运动性发作法等。在药理研究有效、安全的基础上，再进行临床研究。对于反复发作热性惊厥的患儿在外感发热初起便采用中药预防发作更值得立项研究。
癫痫在现代有不少研究，研究的深入应逐步探索各种不同类型癫痫的治疗用药规律，如简单部分性发作、复杂部分性发作、部分性发作发展为继发性全身发作、失神发作、肌阵挛发作、阵挛性发作、强直性发作、失张力发作、婴儿痉挛症等。癫痫药效学试验用动物模型与惊厥相似，有些模型可用于不同类型癫痫的药物筛选，如以最大电休克发作试验、听源性发作法作为癫痫大发作实验模型，以戊四氮致惊法、最小电休克阈值试验作为癫痫小发作实验模型。
抽动障碍已经有一些中成药或科研方报道，表明中医药对于此病有一定的疗效，但如何按其不同类型辨证选方、优化处方用药、降低复发率等尚需要继续深入研究。本病实验研究已有通过注射阿扑吗啡、亚氨基二丙腈等化学药物造模的方法，动物实验相关指标则有行为学评估，多巴胺、5-HT等神经递质的测定等。病证结合动物模型的研制及证候相关检测指标的确立则还需要研究。
8）肾系病证：肾系病证包括泌尿系统疾病及生长发育异常一类的疾病。本类病证中多数应用中医药治疗有较好疗效，也有一些病种目前尚较难治，需要研究更为有效的中医或中西医结合疗法。有待研究的主要病证包括：肾病综合征，急性肾小球肾炎，IgA肾病，尿路感染，遗尿症，性早熟，生长发育不良等。
肾病综合征的中医药治疗，由于雷公藤的应用，使控制蛋白尿的效果显著提高，但对其毒副作用则还有较多争议，影响了临床应用，需要继续通过实验研究，包括与环磷酰胺等西药的对照研究来得出更为公正、客观的结论。中西药的配合应用，中药介入是否能够增强疗效提高难治性肾病的缓解率、减少激素依赖、减轻西药激素与免疫抑制剂的毒副作用等也需要进行更多的研究。研究成果对于提高肾病综合征的疗效，确定高效、低毒综合治疗方案有着重要价值。
尿路感染用小柴胡汤治疗是现代研究进展之一，其思路来自小儿尿路感染常有寒热往来症状、以及本病与胆道感染皆多由致病性大肠杆菌引起的启发。辨证论治是本病治疗指导原则。疗效机理不应局限于其抗菌效应，提高机体的防御机能也值得研究。例如已有研究表明八正散的100%煎剂对致病性大肠杆菌仍无抑制作用，但该方能显著抑制尿道致病性大肠杆菌（UEC）P菌毛的表达，或使P菌毛表达异常，从而大大降低了其在人尿道上皮细胞上黏附的能力，使之难以定居、繁殖，易被尿流冲洗和尿道蠕动而排除。
遗尿症的疗法较多，如内服辨证论治汤剂、单方验方、药物外治、针灸疗法、推拿疗法等。本病临床研究重在提高疗效，研究思路应立足于区别病因进行研究。原发性遗尿症包括膀胱控制排尿功能成熟延缓或功能性膀胱容量小，以及家族因素；继发性遗尿症可因精神创伤和行为问题，继发于膀胱或全身疾病等。膀胱控制排尿功能成熟延缓与脊柱隐裂引起的遗尿症，疗法及疗效机理有异同，区别病因进行研究对指导临床治疗、判断预后有着重要价值。近年来发现不少患儿遗尿与尿不湿应用过久有关，值得引为注意。