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科研方法学是指在某一门学科中所采用的研究方式、方法的总和。中医学，其中包括中医儿科学，有其传统的科研方法，而科学技术的发展则产生了一系列现代科学的、先进的研究方法和手段。中医儿科学科研的战略应该是开放和突破，尽可能做到传统的研究方法和现代先进科研方法的结合，使之形成完全适合中医药特点的系统的科研方法，并由此产生中医儿科学科学研究的突破。
中医学认识和研究事物的方法，是以古代朴素的唯物主义和自然辩证法思想为指导的。在传统研究方法中，中医学经常采用的是古代哲学方法和传统的逻辑思维方法。多用以下的几种具体方法。
（1）对立统一方法：对立统一法则是自然、社会和人类思维发展的根本法则，是指导各门学科具体方法的总则。中医学辩证法广泛地运用对立统一法则来认识自然界和人体的普遍规律，特别是关于人体生理、病理和疾病的辨证论治规律。
阴阳学说是中医学辩证法的基本表达。《内经》提出阴阳为变化之父母、生杀之本始、万物之纲纪，归结之曰神明之府。阴阳指任何事物内部都有对立统一的两个方面，相互依存（互根）、消长、转化、循环不已（互化）。阴阳学说被用于解剖、生理、病因、病理、诊断、辨证、论治等各个方面。吴瑭提出的小儿稚阴、稚阳的生理特点，既包含了小儿体内阴阳同样处于相互对立统一的观点，又指出了与成人相比阴、阳均显稚嫩不足的特点。阎季忠归纳小儿病理特点为“易虚易实，易寒易热”，万全总结小儿脾脏证治“阴阳相济和为贵，偏热偏寒不可凭”，都是阴阳学说在儿科具体应用的范例。阴阳对立统一的认识论对现代中医儿科科研思路仍然具有指导价值。
（2）整体方法：整体观是中医学认识自然和人体的基本方法之一。人来源于自然，成长于四时，《素问·宝命全形论》说：“人以天地之气生，四时之法成。”自然界提供了人类赖以生存的物质基础，自然条件的变化又会对人体健康带来影响。保障儿童健康孕育成长，必须从顺应自然出发，儿童保健与疾病防治，应该将其与天气变化、地理环境等自然条件结合起来认识，《素问·五常政大论》说“必先岁气，无伐天和”就是讲的这个道理。
人体内部也是一个整体。全身以五脏为中心，六腑与之相配，通过经络，将五脏六腑、五官九窍、四肢百骸等所有组织器官联成整体，并通过气、血、精、津液的作用，协调机体统一的功能活动。中医学重视从机体的整体联系和动态变化，分析疾病的机理并提出相应的调治措施，即使对以局部病变为主的疾病也要充分考虑到它与整体的联系。中医学人体整体观指导着诊断、辨证、立法、处方，是中医研究方法的一大特色。
（3）类比方法：比类取象法是中医学常用的逻辑思维方法。比较与分类便于将自然界复杂的事物加以区别。比类取象法则是将人们在自然界和日常生活中遇到的一些事物和现象，与人体的某些生理病理相联系，以此认识人的生理现象与疾病变化。徐小圃论阳气在小儿的重要性，常引用《素问·生气通天论》阳气“若天与日，失其所则折寿而不彰”的论述。《小儿药证直诀》论“虚实腹胀”治法时说：“治腹胀者，譬如引兵战寇于林。寇未出林，以兵攻之，必可获；寇若出林，不可急攻，攻必有失，当以意渐收之，即顺也。”将阳气比作阳光，将食积结粪比作寇贼，都使之得到了形象化的说明。当然，任何两个相似的事物现象间都存在差异性，类比时的相似并不说明系统整体本质上都相同。因此，比类取象法的应用是有其局限性的。
（4）科学抽象方法：科学抽象是指在科研中运用理论思维方法，从事物的各种复杂因素中，排出那些非本质的次要因素，抽取其本质的因素，从而达到对事物本质和规律的认识。科学抽象是运用正确的思维方式和方法，将大量的感性材料上升为理性认识的过程。中医学中大量运用了科学抽象方法，辨证就是其中的典型范例。应用四诊，获取了有关疾病的大量资料，通过对这些信息资料的分析取舍，发现其致病原因和体内病变的本质，即病因病机，再辨别属于何证，这一科学抽象的过程就是辨证。证是对疾病本质的概括，辨证对治疗起着直接的指导作用。如曾世荣概括出惊风四证“惊、风、痰、热”，夏禹铸提出“疗惊必先豁痰，豁痰必先祛风，祛风必先解热”，就是科学抽象、辨证论治以指导儿科临床的实例。所谓舍证从脉与舍脉从证、同病异治与异病同治等论述，都是要求我们从疾病纷繁复杂的表现中，运用科学抽象的方法，抓住其本质和规律，“治病必求于本”。
（5）科学假说方法：假说是人们对某种新的事实的本质和规律进行推测的一种理论思维形式，是认识在科学实践中的能动作用的表现。纵观医学发展的历史，历来的医学家总是运用科学假说的方法去探索未知的客观规律，在反复的科学实践中证实、发展科学假说，使之逐步上升为医学理论。中医学发展史上充满了假说的运用。以麻黄的应用为例，在前人逐步发现其治疗价值的基础上，张仲景归纳出三大功效：发汗解表（如以麻黄汤治风寒表实证），宣肺平喘（如以麻黄杏仁甘草石膏汤治肺闭喘逆证），利水消肿（如以越婢汤治风水郁热证）。张仲景的这一假说来自临床实践，上升为理论后，又指导了实践应用。现代则通过药理学实验，发现麻黄中所含的麻黄碱、挥发油具有缓解支气管平滑肌痉挛、兴奋心脏、利尿、刺激汗腺分泌等作用，进一步证实了中医学麻黄三大功效的科学性。
假说受到当时的技术水平和实验条件的限制，会由新的事实来修改、补充和完善，发展原有假说，使之更接近科学理论。钱乙创造性地将脏腑辨证方法用于儿科，叶桂发明卫气营血理论指导外感热病证治，都是对张仲景建立的脏腑论杂病、六经论伤寒假说的补充和发展。历史进入现代，科学实验方法的建立，更为验证和发展中医学假说创造了极为有利的条件。
科学研究作为一种探索未知的认识活动，必然要求科学的研究方法。医学研究的方法学，就是以医学研究的科学认识活动为研究对象的一门科学，它研究医学研究科学认识活动的规律，研究那些赖以发现新的科学事实、创立新的医学理论和发明新的医学技术的科学手段、方式和方法。我认为，现代公认的研究方法是值得我们在中医儿科学科研中采用的。
（1）临床研究方法
1）RCT临床试验：RCT（Randomized Controlled Trial）临床试验即随机对照试验，是对医疗卫生服务中的某种疗法或药物的效果进行检测的手段。其基本方法是，将研究对象随机分组，对不同组实施不同的干预，以对照效果的不同。在研究对象数量足够的情况下，这种方法可以确保已知和未知的混杂因素对各组的影响相同。
首先是选题，应该十分明确、具体，不要企图在一项临床试验中解决许多问题。大多数临床试验都是要判定（或比较）各种治疗方法的有效性、安全性。选题时要注意到创新性、科学性，有明确的意义、从实际出发、与单位内外的协作条件等问题。
其次是选择受试对象-病例。要有明确的诊断标准及其他各种条件的限制要求，才能使从少数病例（样本）得到的结论可推广应用到人群中所有同样的患儿（总体）。
第三是设置对照组。对照组必须是除没有受到处理因素（试验药物、推拿等治疗）的作用以外，在其他一切方面与试验组完全一样，这样，对照和试验之间才具可比性。应用最广的对照方法是标准治疗对照，试验组接受某种新药或疗法的治疗，对照组则接受当时流行的“标准”药物或疗法治疗，比较新药或疗法是否更好。
第四是贯彻随机原则。所谓随机化是指每一个受试者被分入哪一组完全由机遇所决定，而不是由研究者主观地或根据受试者任何可以事先掌握的特征来决定。随机的方法目前主要使用电脑随机数字设计。
第五是试验要尽可能多中心（≥3个）、大样本（每组样本≥100例），才能减少抽样误差。
临床试验还必须注意到效应指标的选择、测量效应指标的盲法、受试者的依从性、资料分析的准确性、临床试验中的协作问题，以及临床试验中的伦理道德问题等。由于儿科的特定对象，高质量临床试验的难度大于成人。
2）真实世界研究：真实世界研究（Real World Study，RWS）是从1992年正式提出的循证概念，指在较大的样本量的基础上，在真实医疗过程中，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局治疗，在广泛真实医疗过程中评价干预措施的外部有效性和安全性。近年来，有学者将真实世界研究与中医临床科研相结合，提出以人为中心，以数据为导向，以问题为驱动，医疗实践与科学计算交替，从临床中来到临床中去的临床科研一体化科研范式。
真实世界的临床科研，是利用临床诊疗记录所产生的数据开展的科研。中医辨证论治、综合疗法的优势特色，只有在真实世界的条件下，才能充分地得到实施和发挥。但对于辨证论治中所蕴含的中医对疾病规律的新认识、新方法、新方药等却由于真实世界临床记录的非数据化、临床信息的复杂性等，一直没有受到人们的关注。随着大数据时代的来临，将真实世界实践中所产生的信息数据化、数字化，在大数据管理和工具的辅助下，从不同思维角度去再现、分析、重构等已经成为一种现实。研究者可以通过建立中医药科学数据平台、高度结构化的中医电子病例系统、中医大数据的管理与利用系统等技术实现数据信息的储存和共享，并实现对传统中医学理论、技术的继承和创新。这种临床研究方法对于名老中医经验整理、非RCT临床试验所获得的大量临床实践数据分析具有特别的价值。
（2）病理模型研究：用实验动物建立病、证的病理模型，既可提供作为该病、证的病理生理研究对象，又有助于筛选和研究有效方药。儿科病理模型应具备以下基本条件：①应当用幼龄动物而不是成年动物来制作；②应该具有同模型对象相同的病理生理变化，包括临床表现和实验指标的变化；③代表性方药治疗有效。
迄今为止，已经建立了一批疾病或证候的病理模型。例如：给动物注射某种致热原，如细菌毒素、过期菌苗液、酵母悬液或牛奶等，使机体产生和释放内热原，引起动物体温升高，制作家兔或大鼠人工发热模型。以卵清蛋白、呼吸道合胞病毒制作哮喘动物模型。以大黄或利舍平或饮食失节等因子制作的脾虚证模型等。但是，制作儿科病、证结合的动物模型研究报道尚不多，我们团队在近40年的实验研究中，已经应用幼龄动物、饮食不节的造模方法，建立了小儿厌食症脾运失健证、疳证疳气证的动物模型，应用“先天不足”的幼龄豚鼠建立了胎怯肾脾两虚证动物模型等，在这方面做了有益的探索。
（3）中药药理实验：中药药理学是以中医基本理论为指导，采用现代科学方法，研究中药对机体的作用和作用机理以及体内过程，以阐明其防治疾病原理的科学。中药药理研究包括中药药性、中药配伍、中药炮制、中药药效、中药体内过程等方面的研究，实验的方法是中药药理研究的基本方法。中医儿科科研中最常用到的是中药药效学研究。
在凡是涉及药物（单味药、复方、内服药、外用药等）的中医儿科科研中，中药药效学的研究都是必须进行的。中药药效学的研究基础是研究方法的建立。一些儿科常见病、证已经建立了比较规范的主要药效学研究方法，可供在进行这些病、证的新药研究中应用。例如：脾虚证的主要药效学研究，在小鼠、大鼠等动物脾虚证模型建立的基础上，可以做：①健脾益气实验：如应激能力实验，包括耐寒、热实验，耐缺氧实验，耐疲劳实验。免疫功能实验，包括细胞免疫及体液免疫测定。观察动物一般形态、体重、进食及饮水量、粪便情况等。②运化功能实验：如胃功能实验，包括胃运动实验、胃排空实验、胃液分析。肠功能实验，包括离体肠管平滑肌实验、在体肠运动实验、小肠推进运动实验等。
（4）中药毒理实验：中药毒性试验的目的，在于暴露药物固有的毒性，了解毒性的性质及程度，其损伤是否可逆，能否防治等，为临床安全用药提供科学依据，也是研制新药的基本要求。中药毒性试验依据给药时间的长短和观察目的不同，可分为急性毒性试验、长期毒性试验和特殊毒性试验3种，有些中药和制剂尚须进行安全限度试验等。
急性毒性试验是指受试动物在1次大剂量给药后所产生的毒性反应和死亡情况，药物毒性的大小常用动物的致死量（Lethal Dose）表示，一般以半数致死量（LD 50 ）为标准。长期毒性试验的主要目的是观察动物因长期连续给药所产生的毒性反应，中毒时首先出现的症状及停药后组织和功能损害的发展和恢复情况，以确定该药的毒性和安全剂量，试验周期根据推荐临床试验的疗程持续用药时间而定。特殊毒理试验，按《新药审批办法》规定对中药一类新药毒理学研究有此要求，指的是致突变试验、生殖毒理试验（包括致畸试验）、致癌试验。
中药大多是天然动植物，药性平和，毒副作用较化学药品相对较少。但是，近年来随着中药毒性试验和临床毒副作用报道的增加，也带来了颇多争议。尤其是儿科中药应用的安全性把握，还需要通过大量的实验和临床研究，以及中药资源学研究等来获得，仅凭少数特定方法下的实验研究报道就随意封杀中药在儿科的应用，显然是对于中药、西药采用不同标准衡量的不合理行为。
现代常用实验研究方法多是从微观层面观察机体的生理特点、病理变化以及治疗干预效应的技术方法。尽管这是还原论思维的产物，但是，我们若是能将机体的微观变化纳入中医学整体观点中来认识，对于我们推动中医学包括中医儿科学的学术进步是十分有益的。在现代中医儿科科研中应用最多的实验研究技术方法是分子生物学方法和组学研究方法。
（1）分子生物学方法：分子生物学（molecular biology）是从分子水平研究生物大分子的结构与功能从而阐明生命现象本质的科学。自20世纪50年代以来，分子生物学是生物学的前沿与生长点，其主要研究领域包括蛋白质体系、蛋白质-核酸体系（中心是分子遗传学）和蛋白质-脂质体系（即生物膜）。
分子生物学使医学研究上升到基因水平、分子水平。不仅是在理论研究方面，在临床实践上，如基因诊断方法利用现代分子生物学和分子遗传学的技术方法，直接检测基因结构及其表达水平是否正常，在对疾病诊断尤其是遗传病的诊断方面已经取得进展。聚合酶链反应（polymerase chain reaction，PCR）利用一段DNA为模板，在DNA聚合酶和核苷酸底物共同参与下，将该段DNA扩增至足够数量，进行结构和功能分析，在临床快速诊断细菌性传染病等方面已经有不少应用。随着基因工程兴起而受益的制药工业，现已有些多肽或蛋白质药物，如人胰岛素、生长激素、干扰素等能够通过“工程菌”大量生产，疫苗的研制极大地促进了预防医学的发展，例如乙型肝炎疫苗、轮状病毒疫苗等已付诸应用。
近年来，应用分子生物学技术，如基因体外转录、Real-time PCR、Western Blot等方法研究中医药防治儿科疾病的作用机制有大量实践，取得不少成果。例如，本团队就应用激光共聚焦扫描显微技术和各种现代生物学技术，结合体内与体外实验，从哮喘病理特征、哮喘易感基因ORMDL3、ADAM33及炎症因子的RNA水平及其蛋白表达水平等方面研究了扶正固本方药防治哮喘的作用机制，取得多项成果。
（2）组学研究方法：近十几年间，组学（Omics）技术（包括基因组学、转录组学、蛋白质组学、代谢组学），作为系统生物学代表之一，对生命科学影响很大。基于DNA水平的基因组学，RNA水平的转录组学，蛋白质水平的蛋白质组学，代谢产物水平的代谢组学，这些组学技术都基于后基因活动，从分子水平出发，评估生物功能，并阐释其分子调控机制和分子信号通路等。
中医学是生命科学的组成部分，也是一个复杂的巨系统，中医传统理论最具特色的就是“整体观”和“动态观”，与系统生物学理念相吻合。鉴于此，陈竺院士提出了系统生物学研究中医药的可行性和重要性。与其他组学相比，代谢组学（Metabolomics/Metabonomics）通过高分辨、高通量、高灵敏度的分析手段，定性或定量鉴定生物体体液或组织中小分子代谢物的变化，找到潜在生物标记物及相关代谢通路，更能体现中医学的“整体观念”。
“证候”是中医学的专用术语，从代谢组学角度出发，证候是由外源性刺激（外邪）或基因变异（内因）所致的病理变化过程，该过程中机体内源性产物的种类、浓度、相对比例发生扰动，证候变化体现出小分子代谢产物集合轮廓的改变。近年来，我们通过对婴儿巨细胞病毒（Human Cytomegalovirus，HCMV）肝炎血浆及尿液的代谢组学检测，采用UHPLC-LTQ/Orbitrap-MS和GC-MS代谢组学技术，建立了该疾病基于差异性生物标志物的湿热内蕴证、脾虚湿困证及气滞血瘀证的代谢物特征谱库，明确婴儿HCMV肝炎各证型的代谢网络变化特征，为婴儿HCMV肝炎证本质研究提供了客观依据。又通过来源于2个临床研究中心1312例小儿病毒性肺炎相关样本，采用UPLC-LTQ/Orbitrap-MS技术，应用代谢组学方法检测小儿病毒性肺炎不同证型患儿血液、尿液样品，结果显示，小儿病毒性肺炎痰热闭肺证、风热郁肺证、风寒郁肺证的血浆、尿液潜在性生物标志物群组主要差异性代谢通路为氨酰tRNA生物合成，氮代谢，精氨酸和脯氨酸代谢，丙氨酸、天门冬氨酸和谷氨酸代谢，D-谷氨酸和D-谷氨酰胺代谢和牛磺酸和亚牛磺酸代谢，甘油磷脂代谢。血浆、尿液潜在性生物标志物在风热郁肺证及痰热郁肺证组均呈现下调趋势，在寒证组呈现上调趋势，此现象与小儿肺炎寒、热不同证型之间的病情程度及机体的代谢状态相关。详见本书第五章“基于代谢组学的小儿病毒性肺炎病证生物标志物研究”。