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第四章
转化医学与临床决策分析

第一节
转化医学概述

转化医学(translational medicine)是将基础医学研究和临床应用连接起来的一种新的医学模式,将基础研究的成果转化为疾病预防、诊断和治疗的手段。1992年 Science 杂志首次提出“从实验室到病床”(bench to bedside,B to B)的概念,1994年开始出现转化型研究,1996年 The Lancet 杂志首现“转化医学”这一名词,之后很快成为国际生物医学及健康领域的新概念。

一、转化医学的目的

转化医学的目的是打破基础医学与临床医学、预防医学、药物研发和健康之间的屏障,建立直接联系,缩短从实验室到病床的距离,将基础研究成果快速转化为临床应用,使民众更直接地、更快地受益于科技发展,推动医学学科全面、可持续地发展。转化医学的目标首先是将实验室、临床研究成果用于提高疾病防治效果,其次是用于制定预防、保健决策,最后是作为制定卫生法规的依据。实现以上目标的关键是在从事基础科学的研究者与临床工作者之间建立有效的联系,重点聚焦在生物医学研究如何最有效、最合适地向疾病诊断、治疗和预防模式转化。

二、转化医学的核心内容与特点

转化医学的核心内容是以患者为中心,将基础研究成果迅速有效地转化为可在临床实际应用的理论、技术、方法和药物。研究原则是以科学问题和假设为驱动,研究新的预防、诊断和治疗方法。运作特色是“临床-实验室-临床-实验室”的循环模式,即从实验室到临床研究的双向转化模式。转化医学的最大特点是聚焦具体某一疾病,即以人的健康为本,以临床重大疾病、疑难复杂问题为研究出发点,促进科学成果转化为医疗实践。

转化医学是生物医学(特别是基因组学、蛋白质组学)及生物信息学发展的时代产物,其具体研究内容主要包括:①基因诊断。基于各种组学方法筛选生物标志物,用于疾病早期诊断等。②基于分子分型的个体化治疗。以遗传学、分子生物学特征为基础,对恶性肿瘤、心脑血管病及糖尿病等实施个体化的治疗。③疾病治疗反应和预后的评估与预测。筛选并评估有效的生物标志物,根据患者基因分型、生化指标进行预后、药物敏感性和疗效的预测。④新型药物研发。整合分子生物学和生物信息学数据,通过筛选药物作用靶点,有助于针对性地探索新的药物和治疗方法,提高药物筛选的成功率。⑤干细胞与再生医学研究等(详见第五章精准医学部分)。 A9C3hX/+ln4Nw77On+AJU6Gg/PcM/m8RlhSaamDLtDZa7j5I2Wo0CXRT6k1iukWo

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