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药品在人类健康保健中扮演着重要角色。由于传统和公共政策存在差异，世界各地对药品的定义不尽相同，但一般都包含三个方面：①药品的主要用途是防病、治病；②药品是以人体为发挥作用的对象；③药品的类别或制造标准。
《中华人民共和国药品管理法》（2019年修订）第二条对药品进行了明确的定义。药品是一种特殊的商品，是人类生存发展所必需的，通常需要在医生的指导下使用。世界上大部分国家和地区对药品实行政府监管，具体包括药品的安全性、有效性、质量可控性，尤其是药品安全性受到人们的广泛关注。
药品行业发展到如今，已经成为注重科学性，高度重视安全、有效和产品质量的国民经济中不可或缺的重要行业。对于药品的监管也由起初的主要依靠行业自律和社区规则来保障药品安全，过渡到现代监管模式，即政府颁布法律，成立药品监管机构，建立适用于药品生命周期的监管体系，并且还在不断地发展演变。
美国食品药品监督管理局是世界上第一个尝试对食品和药品进行广泛监管的机构，它的监管模式是被世界各个国家和地区模仿频率最高的。从美国FDA及其法规演变的过程中可以看到药品现代监管模式的形成过程以及行业与监管体系之间密不可分的关系。
在整个19世纪的发展过程中，美国使用的多数药品都是由植物类物质制成，其中大量成分是无用处、无价值的，而且含有不安全的活性成分。当时一旦有新的化学合成物出现，总是被引入新药，比如三价氮（1844年发现）、乙醚（1846年发明）和硝化甘油（1869年发明）等，但的确没有任何有效药物问世，而且也缺少能证明它们对治疗有效的科学方法。
哈维·华盛顿·韦利（Harvey Washington Wiley）是美国FDA的创始者，1902年他在农业部就任化学局长时建立了“毒品稽查分队”，专门查找和记录使用食品添加剂引起的有害副作用，简单地提供了一种保证在美国国内销售的食品和药品安全可靠的公共服务，这也是FDA最初的使命。韦利和同事完成的报告详述了食品造假的各种手段，引起了公众和国会的震惊，因此他们从国会获得了5 000美元用于食品防腐剂的研究。通过实验，韦利宣布美国每年大约有几万人死于“专利”药品和伪劣食品。这个实验使科学第一次在政府决策中发挥了作用。但纯净食品法案的立法过程并不顺利，众议院两次通过了全国性的纯净食品法案，每次都被有共和党把持的参议院拒绝。转折点出现在媒体对于行业乱象的报告后，亚当斯（Samuel Hopkins Adams）写了一系列的文章阐述对含有高度致瘾物质药品的调查，列举了22名因服用“退热冰”（Acetanilide）而死亡的患者的姓名和地址，这些文章立刻产生了巨大的影响。随后新闻记者阿普顿·辛克莱（Upton Sinclair）出版了一本名为《丛林》的小说，对制肉行业工人家庭的艰难生活进行了描述，形象地揭露了“有毒肉产业”加工黑幕，引起了社会上的极大恐慌，继而使得要求对食品药品行业立法的呼声越来越高。仅仅几个月后，1906年6月30日第26届美国总统罗斯福就正式签署《食品药品纯净法案》（Pure Food and Drugs Act）。法规的主要内容有：①在美国领土内制造掺假食品或药物为非法行为，违者将处以罚款或监禁；②禁止在州际从事掺假或错误标识货物的贸易；③财政部部长、农业部部长和商务劳动部部长制定一致的规章制度，以贯彻食品药物监管政策的理念；④对食品药物样品的检验；⑤农业部部长必须将任何对食品药物监管规定的违反情况报告检察官。这个法规的创立具有深远的意义，赋予了FDA监管食品、药品安全的科学使命。1927年，化学局被重组为食品药物和杀虫剂管理局、化学和土壤局两个局。其中监管职能由食品药物和杀虫剂管理局承担。1930年，食品药物和杀虫剂管理局的名称在一项农业拨款法案中被简称为“食品药品监督管理局”（Food and Drug Administration，FDA）。自此，美国联邦政府有了统一的对食品药物实施监管的机构，开始对食品药物实行全面的政府监管。
但是这部法案只是政府监管药品市场的起步，由于法律本身的漏洞以及执法上的困难，这部法律的作用迅速消失。1937年夏末，一起药品不良反应危机事件“万能磺胺”（Elixir of Sulfanilamide）又推动了法案的修正。马森基尔公司出售一种磺胺酏剂，为了使口感更好，加入了“二甘醇”作为矫味剂，但FDA很快就接到了出现肾脏衰竭直至死亡等严重不良反应的报告，最后证实死亡人数达到107人，大部分是儿童，而引发这一惨剧的元凶正是矫味剂“二甘醇”。始作俑者马森基尔公司的首席化学家哈罗德·沃特金斯（Harold Watkins）自杀身亡。这起事件促使国会重新考虑修正食品药品法案，1938年6月1日，富兰克林·罗斯福总统签署了《联邦食品药品和化妆品法案》（Federal Food，Drug and Cosmetic Act）。该法案的主要内容是：①把监管的范围扩展到化妆品和医疗设备；②新药物投入州际运输之前必须向FDA提交一份新药申请报告；③禁止危险药物的生产和销售以及虚假和误导性的标注；④必须公布新药中所有有效成分的分子式及作用机理；⑤非处方药必须标有对可能的错误使用行为的指南和警告；⑥加重对所有违反食品药物监管的行为的处罚；⑦新药在上市前必须被证明是安全的；⑧取消雪利修正案要求联邦监管机构在药物假冒案中必须证明当事人具有欺骗意图的规定；⑨必须设定对不可避免的有毒物质的法定容许量；⑩批准与食品的特性、质量以及容器容量相关的标准；
批准工厂检查；
规定法院可以纠正行政部门进行的查封和起诉行动。
这起悲剧的调查报告认为根本原因是过于宽松的联邦食品药品监管体系，因此需要对原有美国的食品药物监管政策和系统进行调整和优化，它直接反映出监管的公共政策理念发生了一些重大变化，更为关注食品药物监管的社会目的，即为美国公众提供更为完备的食品药物安全网，更倾向于建立统一高效的联邦食品药物监管机构，同时加强政府对企业经营行为的干预。
而1957年至1962年的“反应停”事件，则成为进一步强化了药品的政府监管模式的关键因素。1957 年，梅瑞公司（Richardson-Merrell）从德国格郁能化学公司（Chemie Grunenthal）购买了反应停，用于治疗孕妇的呕吐、恶心等妊娠反应。梅瑞公司在投放给医生使用后的第7个月向FDA提出申请要在美国上市，但并没有报告之前动物实验中动物死亡的情况。负责审评的FDA医学审评官弗朗西斯·凯尔西（Frances Oldham Kelsey）医生顶住各方压力，要求制药公司补充更详尽的数据，对疗效进行进一步说明并最终没有批准该公司的申请。而此时的德国在 1957 年至 1961 年间，“海豹肢”婴儿的出现率由原来的1/100 000上升到1/500，比正常水平高出20倍，因服用反应停导致的畸形婴儿保守估计为8 000人，还有5 000~7 000人在出生前就因畸形而死亡，而美国仅有100多例严重不良反应。如果梅瑞公司按计划把反应停推向美国市场，将可能导致1万名婴儿出现先天性畸形，这就是著名的“沙利度胺事件”。1962年肯尼迪总统向弗朗西斯·凯尔西医生颁发“杰出联邦公民服务奖章”，她的事迹在FDA至今仍广为流传。
同年 10 月 10 日，美国国会增补了《科夫沃-哈里斯修正案》（Kefauver-Harris Amendments），建立了更严格的新药上市前的审评流程，要求新药制造商提供新药临床实验申请（Investigation New Drug，IND），并在1970年5月颁布新规定，形成了临床前研究、临床试验和新药批准后上市监管的三段式审评和监管模式，沿用至今。修正案还授权FDA对新药的研发和生产的每一步进行检查，实施并建立“药品生产质量管理规范”（GMP），进行定期检查。同时对已批准的药品，如果发现问题，也可要求撤销上市批准。依据修正案，FDA还修改了药品广告法规，对企业广告做出限定，说明效用时，还需说明药物的副作用，配伍禁忌、预防和警告等。取消对FDA处理新药申请的时间限制。这个修正案从单纯地强调药品的安全性，到追求有效性（不仅无害，更要有益），无疑是一个巨大的进步。这个修正案，又被称为“零风险监管”（Zero Risk Management），与1960年的《有色添加剂修正案》、1962年的《消费者权利法案》、1965年的《药物滥用控制修正案》、1966年的《儿童保护法案》以及1968年的《兽药修正案》一起，共同组成了美国食品药物以“零风险监管”为基本价值取向的政策体系，该理念的主导地位持续了近三十年。
FDA也从一个只对单一事件做出反应的机构转变为主动监测新药开发的机构，政府对食品药物市场的干预达到空前的程度。
随之而来的是“治疗革命”在《科夫沃-哈里斯修正案》通过后不久势头出现下降。制药行业开始全球化发展，致使美国国内的市场份额日益减少，专利年限的缩短使每年通过审评的新药数目大大降低，制药行业的发展出现颓势。
到了20世纪80年代至90年代，新药创新不足，新药审批速度缓慢成为公众关注的问题。1997年，为了优化FDA的监管流程，在保证食品药物安全有效的基础上提高监管效率，加快新药审评，满足广大消费者的用药需求以及行业的快速发展需求，美国国会通过了《食品和药物管理现代化法案》，其主要内容包括：①重新批准《处方药使用者费用法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA），该法案每隔五年修订一次，授权FDA可以向生产特定的人用药物或生物制品的公司收取费用，而这些费用被用于支付加速审评和批准相关药品所需要的资源的费用，极大地促进了新药审评速度；②加快药物审核的速度，建立药物审批的快速通道；③建立全国临床试验数据库；④允许厂商披露药物某些未经批准用途的信息；⑤要求药物公司提供药物的经济信息；⑥加强国际的管制合作；⑦降低审批医疗产品的标准。这项法律的颁布，标志着美国FDA的监管政策进入了以合作与开放为特征的现代化管制阶段；重视信息开发、开放、共享的信息化监管；兼顾了FDA、制药业、消费者三方的诉求和利益。FDA的监管也从过程监管向结果导向的监管转变，并依据该法律从国内监管扩展到国际化监管，以适应原料药外迁，供应链全球化日益复杂的局面。
从美国的药事法规的发展可以看出，法规和药品监管模式的发展始终伴随着行业的变迁，每个影响重大的法规的诞生，总是应对着当时时代的行业发展问题，而药害危机事件往往是法规诞生的直接“推手”。例如，1900年前后，为了应对食品药品掺杂造假及交易混乱的问题，诞生了《食品药品纯净法案》;20世纪20年代至30年代，药品安全问题成为最大挑战，这期间诞生了《联邦食品药品和化妆品法案》;20世纪50年代至60年代《科夫沃-哈里斯修正案》的签署，有效地解决了药品疗效这个重点问题。20世纪70年代至80年代，仿制药问题受到关注，1984年颁布的《药品价格竞争和专利期恢复法》，也称为Waxman-Hatch法案，给予创新药最长5年的专利延长期和5年的市场专营保护期，建立仿制药简化新药申请程序。而到了20世纪80年代至90年代，新药创新不足问题成为公众关切的重点，1992年颁布的《处方药使用者费用法案》（PDUFA）很好地解决了FDA审评新药所需要的资源问题，极大地促进了新药的审评上市速度。
这些法规的诞生，推动了药品监管体系的科学性发展，保证了上市药品的安全、有效和质量，维护了公众的健康。例如《联邦食品药品和化妆品法案》，该法规的出台使得政府监管完成了自由市场在至少60年里都无法完成的任务，是形成现代成熟的药品监管体系不可或缺的里程碑。而与此同时，监管法规也对促进行业发展起到杠杆作用。例如1938年颁布的《联邦食品药品和化妆品法案》，这部法案在增加了FDA的政策执行能力的同时，也把重点从只是监管伪劣药品和杜绝虚假疗效声明转为强调重视科学技术知识，开发真正有疗效的药品，大大促进了制药行业对研发的重视程度，促使制药行业演变为一个巨大的药品发明和销售机器。
在20世纪20年代，美国最大的200家制药公司只有几千人的研发队伍，到了20世纪40年代，整个行业从事科学研究的人数已经达到58 000人。通过引入现代社会应该以科学研究为标准的理念，为美国的现代药品生产和销售奠定了基本框架，加上抗生素的发现以及专利法规的变化，引发了美国制药行业从1938年开始直至1951年10月结束的被称之为“治疗革命”的行业巨变，奠定了美国在全球制药行业以及医疗领域的领导地位，直到今天。
再如，1992年美国国会通过的《处方药申请费用方案》（PDUFA）是FDA立法史上又一个重要的里程碑，因为该法案改变了FDA服务对象的性质。PDUFA要求制药商申报新药时向FDA支付费用，每年FDA因此获得的经费占其总经费的50%以上。PDUFA在纠正美国新药的时机晚于欧洲的被动局面下发挥了较大的作用。在1992—2002年挽救了18~31万患者的生命，刺激美国药品生产能力在2003—2005年提高了52%，使美国成为全球新药上市的中心。
而制药行业的快速发展、高新技术的采用同样会促进法规和技术标准的发展。例如，从2014年开始，各个权威监管机构纷纷出台有关数据可靠性的法规。英国药品和健康产品管理局（MHRA）率先在2015年3月颁布了数据可靠性指南，除了发现行业中存在比较严重的数据真实可靠性问题外，另一个重要原因是行业的发展导致大量电子数据的产生以及远程计算机化设备的使用，却没有合适的法规来规范电子数据的采集、使用和储存等过程的管理，此时法规就滞后于行业的发展。针对目前行业中方兴未艾的细胞治疗和基因治疗，各个国家和地区的药监机构也在纷纷起草相关法规。
由此可以看出，法规与行业的发展是相辅相成、密不可分的，科学的监管法规体系保证了上市药品的安全、有效和质量，维护了公众的健康。适宜的法规在一定时期内可以促进制药行业的飞跃发展，而欣欣向荣的行业发展趋势也会促进监管法规体系的不断完善甚至监管模式的演变。