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——|第二章|——
上帝的转基因 ® 与创新降脂药波立达

在高胆固醇血症患者人群中,有相当一部分人,仅靠服用他汀类药物不足以降低胆固醇,或者因为副作用而不能服用他汀类药物。幸运的是,科学家在法国一个家族中,找到一个特殊的“上帝的转基因”,由此确立了一个名为PCSK9的药物靶标,从而研发出创新单克隆抗体药物波立达 ®

Certain percent of hypercholesterolemia patients cannot have their high cholesterol under control with statin drugs, because of either insufficient efficacy or intolerance of statin’s typical side effects. Luckily,scientists found a new drug target in PCSK9 gene, based on “God’s transgenics”—natural gene mutations found in specific human populations. Thus, a new class of inovative cholesterol lowering drugs was born, including Praluent® monoclonal antibody.

人到中年,在进行年度例行体检的时候,医生说你的胆固醇高了,你成了胆固醇指标不正常的众多成年人之一。据世界卫生组织(WHO)的统计,2008年全球成年人中高胆固醇(≥5.0 mmol / L)患病率为39%,其中女性患者的比例略高于男性(男性为37%,女性为40%),也许跟成年女性的肌脂比普遍略高于男性有关。

你是一个很重视健康的人。于是你听从医生的建议,开始戒除不良习惯,尝试营养均衡的地中海饮食,选择包装上印着非常醒目的“不含胆固醇”字样的食品;你开始锻炼身体,每天坚持步行或瑜伽。朋友们都说你瘦了,精神也好多了,可是半年后验血的结果显示,胆固醇还是居高不下。

医生说你是高胆固醇血症(hypercholesterolemia)患者,应该吃药了,否则心梗的风险就会增加。医生给你开了一种他汀类药物,告诉你这个药很有效,一直都是世界上卖得最好的药。在这种药物出现前,高胆固醇血症患者其实是无药可治的。虽然在疗效上还有一定的局限性,但是他汀类药物可以显著降低低密度脂蛋白胆固醇水平,从而将心血管事件(不稳定心绞痛、心绞痛发作和心脏病死亡等)的风险大大降低。它们好像还可以降低卒中的风险,甚至还有可能保护你免受骨质疏松症和老年痴呆症的侵害。

他汀类药物的副作用大都是轻微和可逆的,严重副作用出现的概率很小,你总应该放心了吧。不幸的是,你又中招了。

在高胆固醇血症患者人群中,有相当一部分的人,仅靠服用他汀类药物不足以降低胆固醇,还有一些患者因副作用而不能服用有效剂量的他汀类药物。其中最常见的副作用是肝功能受损、肝酶异常,有些患者会出现腹部窘迫、食欲不振或其他症状。另一个主要副作用是肌肉酸痛,严重时还有可能引起痉挛。这两个主要副作用都可以通过血检来确认。

不管是哪一个原因,你的胆固醇还是不能得到安全有效的控制。怎么办?难道你就只能在医院的冠心病监护室里替自己预留一个床位了吗?

事实上,你的情况没有那么糟糕,现在已经有了一类全新的抗体药物,对某些胆固醇问题,特别是对高密度脂蛋白胆固醇偏低的问题,比他汀类药物更有效,这就是本章要讲的PCSK9抗体药物。 Dwi3U7Bfwq0jv3MTNgRGnEuQ2utfUxdPKstaCeJTwAZcgnhCa3CZfDZ7Vvp/YwMo

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