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白血病是一种造血组织的恶性肿瘤。其病理特征是骨髓及其他造血组织中有广泛的某一类型幼稚白细胞的异常增生，这种异常增生的白细胞丧失正常功能，并有成熟障碍。在血液中有该类型白细胞量和质的异常表现（白细胞增多或减少，有异常的幼稚白细胞出现），并广泛浸润全身组织与脏器，导致该组织和脏器的结构与功能的损害。临床表现为发热，贫血、出血、肝脾以及淋巴结肿大等。按病程可分为急性白血病，慢性白血病。按周围血象可分为白血病性，亚白血病性，非白血病性。按细胞形态可分为粒细胞性白血病，淋巴细胞性白血病和单核细胞性白血病。本病属于中医学中的“血证”“虚劳”“积聚”范畴。其发病多为热毒、血热、瘀血、痰浊、脾气营血阴津不足及肾阴肾阳亏虚等病因病机所致。在临床中，常选用清热解毒药、凉血药、活血化瘀药、化痰药、健脾益气药、养血药、养阴生津药、滋补肾阴药、补益肾阳药等相关的中药予以治疗。
续表
清热解毒药+凉血药±养阴生津药±攻毒药
活血化瘀药+化痰药±软坚散结药±攻毒药
健脾益气药+养阴生津药±养血药±滋补肾阴药
健脾益气药+养血药±补益肾阳药±滋补肾阴药
滋补肾阴药（清虚热药）+清热解毒药±养阴生津药
健脾益气药+补益肾阳药±养血药±滋补肾阴药
无需辨证+抗癌药 白细胞高+降白细胞药
血热出血+凉血止血药 瘀血出血+化瘀止血药
气（阴阳）虚出血+收敛止血药
急性早幼粒白血病数月，周围血象白细胞异常增高，并见粒细胞及幼稚细胞，高热频发，烦躁，口渴多汗，面赤头痛，口舌生疮，溲赤便干，舌质红绛，舌苔黄少津，脉数。此为火热之毒，深入营血所致白血病热毒炽盛证型。组方应主用清热解毒药、凉血药，佐以养阴生津药、攻毒药，轻遣抗癌药、降白细胞药。
白花蛇舌草12g，金银花12g，连翘9g，半枝莲12g，水牛角30g，生地黄 12g，紫草 9g，麦冬 9g，天冬 9g，蟾蜍 6g，猪殃殃 12g，青黛 9g（包），甘草 9g。水煎服。
白血病的病因至今不明。但有证据表明其发病与病毒感染，电离辐射，化学因素，遗传因素等有关。白血病的发病机制比较复杂，很可能是多种因素相互联合作用的结果。近年还有学者提出新的见解，认为急性白血病是一种隐性变态痘疹症及病毒性坏血症，临床应按病毒性疾病进行治疗，不宜按癌症治疗。西医对白血病的治疗以化疗为主或骨髓移植，取得了较好的疗效。中医辨证施治治疗白血病，具有疗效肯定，毒副作用小，对正常组织和细胞无影响，未见骨髓抑制现象，并且病情缓解后长期服用中药可降低复发率，提高存活率等特点。实践证明，采用中西医结合方法予以治疗，较之单用西医或中医的治疗方法效果明显，前景令人鼓舞。
清热解毒药主治热毒炽盛证型，常与凉血药等组成临证处方的框架。还有很多学者主张，治疗白血病的以下类型或证情也应该重视清热解毒药的应用：①急性白血病：如有医家指出，在急性白血病初期，实热证表现明显，应以清热解毒、清营凉血为主。②慢性白血病急性发作：慢性白血病急性发作的原理，可以用现代学者赵绍琴的白血病“热伏骨髓”说予以解释。赵绍琴认为，白血病热毒久伏骨髓，消灼精血，精血受伤，正气不支，故须配以育阴、咸寒滋肾之品，此属白血病慢性期。若其热毒由骨髓而外发，即为慢性白血病急性发作，所以其治疗用药就应以清热解毒药为主。③慢性粒细胞白血病：如吴翰香认为，慢性粒细胞白血病在临床上以实热证多见。郭思绵也认为，引起慢性粒细胞白血病的病邪特点之一是最易化热，并提出中医治疗慢粒的总则应是清热解毒，益气补血，化瘀消坚。④外感或各系统感染发热：如周霭祥主张白血病，外感或感染发热，起病时多有恶寒或寒战，身痛，热度较高，感染发热往往能找到感染部位。总的治疗原则：在表宜解；在气者宜清、宜泄；在营血者宜清、宜凉。因本病正气多虚，故宜注意扶正。此外，外感或感染发热还可选用清热解毒药，如金银花、连翘、板蓝根、黄连、黄芩、栀子、黄柏、蒲公英、紫花地丁、蚤休等，并应根据感染部位用药选方。
活血化瘀药主治痰瘀交阻证型，常与化痰药等组成临证处方的框架。肝脾（淋巴结）肿大是白血病一病瘀血存在的重要指征，所以不论治疗白血病的任何证型，只要临床表现出现肝脾（淋巴结）肿大，就必须在其辨证施治的处方中加用活血化瘀药。近年来有人发现，活血化瘀药可以进一步提高化疗治疗效应，即与化疗药联合应用常能增强后者对癌细胞的杀伤能力，增强体液免疫和吞噬细胞功能，改善血液高凝状态，减少化疗药物的毒副作用。如叶耀光治疗白血病从瘀血立论，自拟活血化瘀当归汤（当归、丹参、赤芍、川芎、沙参、麦冬、板蓝根、山豆根、山慈菇），并随证加减，配以适当化疗，治疗白血病36例，并与单纯化疗的16例作对照，结果活血化瘀联合化疗组有效率80.4%，对照组68.5%。临床可参考应用之。
白血病的本质是肾虚，致使补肾药在诸多的治疗白血病的药物中占有重要地位。如颜德馨认为，白血病各型临床表现多呈形瘦无力、面色不华等虚证现象。即使有个别类型或病程中之某一阶段，其实证现象较为明显，但多为因虚致病，而不同于因病致虚，故是“本虚标实”，治多补益为主。且患者血象即便稳定，其最后表现与肾气虚脱的证候十分相似，又多数患者经用补肾之法，缓解机会较多。在治疗中除辨证论治外，可选用人参粉、牛骨髓粉及胎盘，均有一定临床价值。故认为本病主要是肾虚所致。谢文伟也认为，由于白细胞是在骨髓中发育成熟，然后才释放到血液中，白血病是骨髓中的白细胞在发育过程中出现了异常生长，我们确诊白血病都要做骨髓检查，在某种意义上来说，白血病是一种骨髓疾病。中医理论认为，骨、骨髓、脑均为肾所主，故治疗白血病、骨瘤、脑瘤及肾肿瘤，都应注意补肾，这几种肿瘤的发病原因，也与长期肾亏或先天肾不足有关。而且在总结几例中医治疗白血病成功经验中发现，中医获效的原因并不在于攻癌，而在于扶正补肾。临床体会，补肾药主治白血病的阴虚内热证型和脾肾阳虚证型，前者主用滋补肾阴药；后者主用补益肾阳药。由于补肾药能滋养骨髓，使骨髓的异常病变得以纠正，从而对白血病产生根本性的治疗，所以补肾药还应作为治疗白血病的基本药物而用，即不论治疗白血病的任何证型，只要其需要补益就应重视滋补肾阴药或补益肾阳药的应用。又，化疗同时配合中药扶正以及缓解期的维持治疗用药，亦应注意应用补肾药，对于减免化疗引起的毒副作用、提高机体免疫功能、消灭残存的白血病细胞、降低复发率、提高存活率等均具有重要的临床意义。
很多中医学者经验，白血病属于恶性肿瘤，可先中医辨证、择方，然后按肿瘤辨病，适当加入一些抗癌中草药，达到辨证与辨病相结合，有利于提高所用方剂的临床疗效。所以抗癌药可以无需辨证地在白血病各类证型的辨证施治处方中加用之。
现代学者李文海等认为，白血病的“病因病机比较复杂，有虚有实，虚非纯虚，实非纯实，为本虚标实，以虚为主。白血病的正虚可表现为气虚、血虚、阴虚、阳虚。临证依据不同的情况，采用虚则补之的治法。其邪实主要是指毒和瘀，用解毒法和活血化瘀法”。本篇蟾蜍、雄黄、壁虎、蜈蚣等药即是为攻白血病之毒而用，即所谓攻毒药。以毒攻毒，使邪去正安而奏效。在日常临证中，攻毒药最常用于白血病的各种实证证型，但也有用于虚证证型者。攻毒药首选为蟾蜍一药，其应用有以下3种形式：①水煎服：A.入处方与其他中药合煎，常用量为3～6g。B.单煎，用活蟾蜍一只，将其放入沸水中煎煮约半小时，去蟾蜍，取汁300～500ml，分3～4次服，每日1只。②酒煎服：取125g重蟾蜍15只（剖腹去内脏），黄酒1500ml，煮沸2小时，将药液过滤即得。成人每次服15～30ml，1日3次。③研粉服：很少单独服用，常与其他中药粉剂混合，以每次不超过0.9g为宜。民间食药肿瘤专家金有景认为食蟾蜍可引起中毒，一般于煮食后30～60分钟最易发生，主要表现为恶心、呕吐、腹泻、头昏、头痛，甚或神志昏迷、面色苍白、四肢厥冷、脉搏微弱、心律不齐等，心电图表现酷似洋地黄中毒。金有景应付单用蟾蜍水煎服中毒有3个方法：其一是服用蟾蜍或蟾皮时，加用竹茹适量，也可在出现毒性反应时服用竹茹、芦根（1∶2）煎剂，或服绿豆汤；其二是食物与蟾蜍共煮，可减轻其毒性，如甲鱼、瘦肉或黄豆；其三是少量频饮。其他蟾蜍的应用形式亦可参考借鉴之。
就临床所见，白血病基本上以白细胞增高为多见，但也有白细胞减少者。降白细胞药仅用于前者，后者用之不宜。雄黄和青黛虽然同为降白细胞药的首选之品，但在日常临证中，还应根据二者不同的药理药效特点而用。即：①雄黄是有毒的砷化物，只能短期应用，一般不应超过3周。否则会发生慢性砷中毒，出现皮肤严重角化、皲裂、色素沉着，和心肝肾等重要器官损害。青黛无毒，可以长期应用。②雄黄药性迅急，具有迅速降低周围血象中白细胞的作用。青黛药性和缓，降白细胞时效相对较慢。所以治疗病势较急的急性白血病以及白血病白细胞数值很高的证型，使用降白细胞药应以雄黄为先，以免贻误病机，祸至于旋踵。③雄黄降白细胞又有“化血为水”之功，较适用于白细胞增高性白血病兼发肝脾（淋巴结）肿大或肌肤漫肿者。青黛降白细胞又有清热解毒之效，较适用于白细胞增高性白血病兼发热毒之症，如高热，口干渴，舌质红，脉数有力者。值得一提的是，现代经常有学者治疗白血病将雄黄和青黛联合应用，疗效相得益彰。如周霭祥创青黄散，青黛与雄黄之比为9∶1或8∶2为佳。两药研末后做成粉剂装胶囊或压成片剂。先从小剂量每次3g，每日3次开始，饭后服用，如无明显不良反应，可增至每次5～6g，每日3次。治疗慢性粒细胞白血病54例，总缓解率达到98%。并用青黄散治疗急性淋巴细胞白血病，其中有2例急性早幼粒细胞白血病获得完全缓解，健康存活已达5年以上。为了防止砷中毒，可在服药过程中，每2个月用二巯丁二钠1g加入5%葡萄糖溶液40ml中缓慢静脉注射，每日1次，连用3天，促使砷的排泄，效果良好。如张之南用猫爪苦参方（猫爪草、苦参、黄芩、黄柏、雄黄、当归、诃子肉、青黛、土鳖子、水蛭）研粉制成每片含生药0.25g的糖衣片。治疗剂量每日服5～7.5g；维持剂量每日服2.5～5g，分3～4次口服。先用白消安治疗使白细胞降到1万～2万后再换用本方，或白细胞正常后观察，至白细胞持续在2万以上再用本方，如此长期交替使用。治疗30例慢性粒细胞白血病，与单纯白消安治疗的28例作对照观察，结果治后本方组中位生存期为61个月，高于对照组40个月，差别显著。个别病人可出现轻度四肢末梢神经炎症状，停药1～6个月后有尿砷含量可明显减少。以上均为雄黄、青黛合用治疗白血病的案例，颇有临床参考价值。
白血病和原发性血小板减少性紫癜所选用的止血药物基本相同，但二者在临证组方框架中的应用形式却不同。究其原理是因为，白血病的出血一症时有时无，有即用之，无则不用，所以其各种证型用方框架的组成不必必须佐用。在原发性血小板减少性紫癜一病中，没有出血一症，就不会出现紫癜，所以出血一症的发生是必然的，相应其所用的止血药就应该直接参与各种证型临证组方框架的组成。
热毒炽盛证型的发病是因为热毒入血所致，其治疗处方框架的用药固然应以清热解毒药和凉血药为主。热易耗伤阴津，因此方中又佐用了养阴生津药。痰瘀交阻证型的病理改变最易形成肝脾（淋巴结）肿大等癥积之症，其治疗处方框架应该在主用活血化瘀药和化痰药的基础上，又佐用了软坚散结药。以上两种证候属于白血病的实证证型，实证多毒，所以在其二者的用方框架中皆轻遣以攻毒药。健脾益气药与养阴生津药为主用药物组成的用方框架可治气阴两虚证型。气虚血必有亏，肾阴是一身阴津之本，其方中又同时佐以养血药、滋补肾阴药亦属必要。健脾益气药和养血药为主用药物可以组成治疗气血双亏证型用方的框架。肾阳足可以生脾气，肾阴旺可以充血液，所以又于方中佐用了补益肾阳药和滋补肾阴药。治疗阴虚内热证型的组方用药原理是，应用滋补肾阴药和养阴生津药以顾阴虚，又用清虚热药和清热解毒药以去内热。健脾益气药和补益肾阳药是治疗脾肾阳虚证型处方框架组成的基本药物。脾气虚则生血不足，肾阳虚日久常易损及肾阴，所以方中的养血药和滋补肾阴药亦属当用者。白血病属于癌症的一种，故抗癌药可以无需辨证而用。