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第三节

生物化学与医药学的关系

生物化学与医药学的发展密切相关,相互促进,很多疾病发病机制的阐明,诊断手段、治疗方案、预防措施等的实施,都有赖于生物化学的理论和技术。如糖代谢紊乱导致的糖尿病,脂类代谢紊乱导致的动脉粥样硬化,氨代谢异常与肝性脑病,维生素A缺乏与夜盲症等的相互联系早已被公认。临床上的生化诊断在今天已成为一种不可缺少的诊断方法。各种疫苗、激素、血液制品、维生素、氨基酸、核苷酸、抗生素和抗代谢药物等已广泛应用于医药实践。近年来,新兴的基因疗法乃是当今医学上的热点,人们期待着它的推广应用,为疾病患者带来福音。生物化学乃是预防医学的重要基础,增进人体健康是预防疾病的一种积极因素,如何供给人体以适当营养,增进人体健康,是生物化学的一个重要内容。按照生长发育的需要配制合理的饮食,不仅可以预防而且可以治疗疾病,实践中许多食品添加剂、营养补剂等已得到广泛应用。

对一些常见病和严重危害人类健康的疾病的生物化学问题的研究,有助于疾病的预防、诊断和治疗。如血清中肌酸激酶同工酶的电泳图谱可用于诊断冠心病,转氨酶用于肝病诊断,淀粉酶用于胰腺炎诊断等。在治疗方面,磺胺药物的发现开辟了利用抗代谢物作为化疗药物的新领域,如氟尿嘧啶用于治疗肿瘤。青霉素的发现开创了抗生素治疗疾病的新时代,再加上各种疫苗的普遍应用,使很多严重危害人类健康的传染病得到控制或基本被消灭。

生物化学是研究生命过程中的化学变化规律及生命本质的基础科学。疾病的发生发展是致病因子对生命过程的干扰和破坏,药物防治是对病理过程的干预。通过生物化学的理论和方法研究生命现象、生命过程,探索干预和调整疾病发生发展的途径和机制,为新药发现提供必不可少的理论依据。

2017年8月30日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首例基因治疗药物Kymriah,用于治疗25岁以下难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病。Kymriah是一种基于遗传修饰的自体T细胞基因免疫治疗药物,每个剂量的Kymriah是使用患者自己的T细胞制备的定制治疗药物,收集患者T细胞并送到实验室进行遗传修饰,以表达含有特异性蛋白质(嵌合抗原受体或CAR)的新基因,这种蛋白质可以指导T细胞靶向杀死表面上带有特异性抗原(CD 19 )的白血病细胞,T细胞被修饰后输回到患者体内杀死癌细胞达到治疗目的。

2017年12月19日,美国食品药品监督管理局(FDA)又批准了一种新的基因治疗药物Luxturna,用于治疗患有可能会导致失明的遗传性视力丧失的儿童和成人患者,Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗法药物,靶向由特定基因突变引起的疾病,Luxturna基因疗法旨在用于治疗RPE65基因突变导致的Leber先天性黑蒙(LCA),还能够治疗其他由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病,比如视网膜色素变性(RP)。

运用生物化学理论方法和技术以生物资源制取的生物活性物质,通常是氨基酸、蛋白质、多肽、核苷酸、酶及辅酶、维生素、激素等。

随着基因工程的蓬勃兴起,首先受益的产业领域就是制药工业。现在已经有些多肽或蛋白质药物,如人胰岛素、生长激素、干扰素等能够通过“工程菌”大量生产,更多的药物则正在开发之中。疫苗的研制正在极大地促进预防医学的发展,例如,乙型肝炎疫苗、非甲非乙肝炎疫苗、轮状病毒疫苗、疟疾疫苗等,有些已能付诸应用,有些尚在开发之中。通过蛋白质工程技术,采用定点突变的方法,有望制造出新型的蛋白质。

知识链接

朊蛋白病

朊蛋白病是一组由变异朊蛋白引起的可传染的神经系统变性疾病。朊蛋白可导致散发性中枢神经系统变性。动物朊蛋白病包括羊瘙痒病、传染性水貂脑病、麋鹿和骡鹿慢性消耗病和牛海绵状脑病等。已知人类朊蛋白病主要有Creutzfeldt-Jakob病、Kuru病、Gerstmann-Straussler综合征、致死性家族性失眠症、无特征性病理改变的朊蛋白痴呆和朊蛋白痴呆伴痉挛性截瘫等。

朊蛋白是可传播性海绵状脑病病原体,是既有传染性又缺乏核酸的非病毒致病因子,高度耐受高压消毒或甲醛溶液(福尔马林)处理。

临床表现多样性,多以人格改变起病,进行性智力衰退,无发热。患者可有步态异常,肌阵挛和发展迅速的痴呆。99%患者的病情呈进行性发展,往往在起病后5个月至1年内死亡,病死率99.2%,远远高于癌症。 Rgq+n5BMN7Q7Q120GK3hDPZvJUD1Xt7LzOa4EC1aHW/h518CjVd2vBLt8AA0iiib

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