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实验设计应符合中药特点，符合国家药品研究申报的有关规定，遵守“随机、对照、重复”的原则。
选择敏感动物，对药物的反应与人体近似，能够大量繁殖供应，价格便宜的动物。灵长类动物（猴、猩猩）最近似人类，但价格昂贵、难得、需特殊饲养，使用应根据需求慎重选择。实验常用小鼠和大鼠，易繁殖和饲养、价廉、耗药量少。豚鼠易于致敏，对组胺非常敏感，适于做过敏实验。家兔对体温变化十分灵敏，常用于热源检查和解热实验。犬、大鼠血压稳定，常作为血压实验。大鼠和犬常用于毒理学研究。猪由于解剖和生理上与人相似，近日选用逐渐增多。
不同品系动物对药物的敏感性不一。例如A、C 3 H、津白Ⅱ小鼠易致癌，AKR、DBA/2、L615易致白血病，C 3 H雌鼠乳腺癌自发率达90%，AKR小鼠白血病自发率达65%。目前最常用动物为昆明种小鼠，Wistar大鼠、SD（Sprague Dawley）大鼠、青紫蓝兔、新西兰兔和日本大白兔、豚鼠等。
实验动物应选用符合等级要求的健康动物，并有供应单位合格证。我国将实验动物分为4级：一级动物即普通动物（CV）；二级动物即清洁动物（CL）；三级动物即无特定病原体动物（SPF）；四级动物即无菌动物（GF）和悉生动物（GN）。目前我国药理学实验大多采用清洁级动物（CL动物）。安全性评价选用SPF动物。
常用性成熟年龄动物，小鼠为6～8星期，大鼠8～9星期，豚鼠6～10星期，兔4～5月，猫6～8月，狗6～8月。常选用成年小鼠体重为18～22g，大鼠200g（150～250g），家兔2kg（1.5～2.5kg），猫2～3kg，狗8～10kg，猴8～15kg。必要时选用特定年龄、体重动物，如儿童用药物应选用幼鼠。
一般实验选用雌雄各半动物。某些实验选一个性别动物。例如热板法镇痛实验选用雌性小鼠，而不用雄性小鼠。
每组实验动物数应符合统计学要求。药效学计量学统计实验每组实验动物，一般小鼠不得少于10只，大鼠和家兔不少于8只，犬不少于6只，以便进行统计学处理。用小鼠、大鼠计数资料实验动物数则要求更多。
根据主治，参考功能，选择相应实验方法。针对性强、重点突出、主次分明。既可对中药有效性作出科学、准确的评价，又可避免走弯路，免做大量无关的或不说明问题的实验，减少大量人力、物力及时间的浪费。由于中药常具有多方面的药效或通过多种方式发挥作用等特点，应选择相应的方法证实其药效。
在选择实验方法时，应注意以下问题：
根据主治，参考功能，选择实验方法，这是适用于多数中药的基本经验。但要注意，目的性明确、针对性强，避免盲目做大量无关或关系不大的实验。研究中首选具有中药特点的实验方法及动物模型，可结合中药的功效，建立病-证相关模型，采用整体、细胞、分子生物学多层次以及系统生物学等研究方法，开展药物靶点发现与确证。药效学研究应阐明药物的药效、作用机制和作用特点，为中药研究开发和临床合理用药提供依据。
直接证实主要药效的核心实验（或主要实验）为必做项目，可根据药物特点选做不同模型。而间接证实主要药效或次要治疗作用的外围实验（或辅助实验）为选做项目，可根据中药的特点，功能主治及已有的临床经验，酌情选做几个方面的药效实验。一般情况下，绝大多数药物应以核心实验为主，是评价中药有效性的主要根据，适当配合辅助实验，有助于全面、准确的评价其有效性，但不可用外围实验取代核心实验。
实验方法的选择应强调科学性、先进性、重复性、目的性，必须有针对性的精选实验，不可盲目的以多取胜。
中药由于成分复杂，特别是复方粗制剂，为多种化学成分（或有效部位）的混合体，除有效成分外，尚有一些无关成分及干扰成分。因此，药效学实验应以体内实验为主，体外实验为辅。口服药以消化道给药；若为中药有效成分（或部位）制剂较纯者，或临床为注射给药者，可用体外实验或注射给药进行主要药效学实验。
选择符合要求的观测指标，才能反映出药物对机体的影响，进行中药有效性的评价。指标应符合以下要求：
任何实验都应选用针对性强，专属性好，能够反映变化本质及主要药效的指标。
指标要敏感，对于病情及症候的任何变化，对于药物的防治作用，能够敏感、准确的反映出来。而敏感性差的指标，往往会遗漏某些阳性变化，而造成假阴性结果。
指标要稳定，重现性好，结果才可靠。若重现性差，则应检查是动物不合要求，模型不合理，方法不可靠，还是观测指标有问题，检测记录不准确，误差太大，或是干扰因素太多等原因所致。否则，重现性差的实验结果不可靠，不能作为中药有效性评价的依据。
主观检测的指标，误差较大，不够准确，例如肉眼观测血压计水银柱的变化，误差较大，而用描记仪直接描记血压曲线，客观地、动态地记录血压变化，则更为精确。
为了准确判断药物的作用及机体的变化，必须有量的概念、量的比较，必须选用可测量的定量指标（即计量指标）。例如形态学指标（如组织学、病理学指标），其特点是能够准确的定性、定位，但难于定量，常需采用定量组织学方法，使之定量或半定量，更准确地判断药物的作用及机体的反应。但有些质反应指标只能反映是与否、阴性与阳性，可用反应百分率表示。也有的指标目前尚无计量方法，可用分级定度打分的办法，使之定量化。
各种指标均有其优点，也常有其局限性，或不足之处，一项观测指标很难满足上述多方面的要求。为了准确、全面地判断中药的有效性，常需多指标综合运用，以取长补短，相辅为用，例如生理指标可定性定量，进行连续动态观察，但有时定位欠准，可受多种因素干扰，稳定性较差。而形态学指标，则可定性定位，但难于定量，也难于进行连续的动态观测，各有优缺点，若生理、生化、形态等各类指标合理搭配，综合运用，则实验结果更为全面、准确、可靠。有些指标单一使用即可达到实验目的，满足要求，则不必为“多而全”而勉强采用多指标观测。应具体情况具体分析，根据实验目的与要求而优选指标。
受试药物是药效学研究的对象，是中药有效性评价的物质基础。受试药物不符合要求，各项实验就无法获得正确结果。因此，受试药物应处方固定，各味药材经过品种鉴定，生产工艺已固定，质量标准及稳定性实验基本符合要求。
包括灌胃、胃管、十二指肠给药等，可用制剂或提取物进行药效学实验。前者与临床用药更为相似，更合理，但因制剂含有大量糊精、蔗糖等添加剂，水溶后呈黏稠状，灌胃不便，且体积大，含药量低，无法浓缩提高含药量，因而难以提高动物用量。所以在较多情况下，常用中药提取物进行实验。两者各有利弊，可依具体情况而定。
对供试药物要求较高，应是单体或精制的中药制剂，尽量除去杂质、不溶成分及无关成分，其溶解性、粒度、渗透压、酸碱度、无机离子含量（钠、钾、钙、镁等）以及可能干扰实验结果的各种因素，均应控制在生理范围内或符合注射剂基本要求。否则，注射给药将引起机体异常反应，掩盖真实的药理作用。试管内给药也会出现假阳性结果，造成错误判断。
包括擦剂、洗剂、贴剂、膏药等。一类是用于治疗体表或局部疾患，如皮肤病、疖肿、跌打损伤或局部肿痛、骨折等；另一类则是局部用药治疗全身性疾患，例如局部或穴位贴药治疗哮喘、冠心病、高血压等，两者用药目的不同，实验方法及给药方式也不完全相同。两者均可用制剂（含基质的成品）或中药提取物（不含基质的半成品）进行实验，以外用给药的方式为主，可依涂药面积大小，或含药浓度高低，或给药次数多少等方式，设立高、中、低给药剂量组。“内病外治者”，外用药应进行透皮吸收实验，以了解药物渗透吸收的速度与数量，有助于准确评价其药效。可以口服的复方中药，改为内病外治，应与口服进行药效学对照比较。外用药以制剂进行实验者，若制剂中含有特殊溶媒或基质者，除设空白对照外，尚应设溶媒或基质对照，以了解其作用和对主要药效的影响。
眼、耳、鼻、吸入剂及体腔内给药（如直肠、阴道、气管内、腹腔、胸腔等给药）对药物也有严格要求，特别是气雾剂、吸入剂及体腔内给药，供试药物的要求基本与注射剂相同。
给药途径应与临床用药方式相同。例如口服制剂动物可采用灌胃、十二指肠给药。给药次数为每天1～2次，大鼠或小鼠进行连续多次或长期静脉注射或静脉输注给药时，困难较大，可酌情改用腹腔注射（有刺激性者不宜进行腹腔注射），或换用大动物（犬、猴等）进行实验。凡是因特殊情况采用不同于临床用药的给药途径进行实验时，应认真分析实验结果，正确判断实验结果。
根据用药剂量而定。但应当适宜。容量过大、过小都不适宜，易出现实验误差甚至假阳性或动物死亡。
禁食不禁水12～16小时，小鼠每次常用灌胃（ig）容量为0.1～0.2ml/10g体重，不超过0.4ml/10g体重，最大为1ml/只（禁食不禁水12～16小时）；皮下（sc）、腹腔（ip）、静脉注射（iv）不超过0.5ml/只。
大鼠禁食不禁水12～16小时，每次灌胃容量一般为1～2ml/100g体重，最大一般不超过5ml/只；腹腔注射1.5ml/只；皮下和静脉注射不超过1ml/只；肌肉注射0.4ml/只。
兔和猫最大容量：灌胃20ml/只，皮下、肌内注射2ml/只，腹腔注射5ml/只，静脉注射10ml/只。
各种实验至少设3个剂量组，剂量选择应合理，尽量反映量效或时效关系。大动物（猴、狗等）实验或特殊情况下，可适当减少剂量组。剂量选择应合理，剂量偏低难以显示药效；剂量过高，甚至超过毒理实验剂量，其实验结果没有意义，甚至是中毒效应被误认为治疗作用。可参考以下方式选择给药剂量。
凡是能够测出 LD 50 者，可用其1/10、1/20、1/30、1/40等相近剂量，作为药效学实验的高中低剂量组。
凡有长期大量临床用药经验者，可根据人用量的数倍至几十倍，用作动物实验剂量，可根据人用剂量按公式（g或mg生药/kg体重）来折算动物用量。其粗略的等效倍数为1（人）、3（狗、猴）、5（猫、兔）、7（大鼠、豚鼠）、10～11（小鼠）。例如大鼠的一个剂量可选用相当于临床剂量的3～7倍（小鼠可10～15倍）。
文献中相似药物的用量，若处方相似，提取工艺相似，可作为参考，估计出供试药的合理剂量范围。
对一些安全系数小的药物，如抗癌药、强心苷等药物按体表面积计算动物用量。即所谓临床“等效”剂量，指根据体表面积折算法换算的同等体表面积（m 2 、cm 2 ）单位时的剂量。这种方法计算比较麻烦，且合理性是相对的，因为动物和人的耐受性、反应性不尽相同。
等效量可设为药效学的中或小剂量，各剂量组之间按等比（2∶1或3∶1）排列。不论以何种方法选用的给药剂量，都应该通过预试，摸索到出现药理效应的适当剂量，再确定正式实验剂量。
根据药物特点及实验要求，可采用预防性给药（即先给药若干天或若干次，使药物在动物体内达到有效浓度后再造模型）观察药物的保护作用；或用治疗性给药（即先造成动物病理模型，然后给药）观察药物的治疗作用。后者符合临床实际情况，更为合理，各项实验（特别是核心实验）应尽量采用治疗性给药。但有些中药起效慢，作用缓和，需提前给药，多次给药，或连续数日给药，才能在动物实验显示药效，而一次性给药或造模型后给药，短时间内观察结果者，常难获得预期结果，只能采用预防性给药进行保护实验。两种给药方式，以治疗性给药为主，部分实验可根据需要采用预防性给药，但不可全部实验均用预防性给药。此外，给药次数、给药间隔、全部疗程等，也应合理规定，使之充分显示药效，有利于准确评价中药的有效性。
对照是实验所控制的手段之一，目的在于消除无关变量对实验结果的影响，增强实验结果的可信度。对照是科学研究三大原则（随机、对照、重复）之一，正确选择对照药是准确判断实验结果及药效的重要条件之一。主要药效学研究应设对照组，包括正常动物空白对照组（必要时增设溶媒或赋形剂对照组）、模型动物对照组、阳性药对照组、原剂型对照组。
空白对照，包括正常动物及假手术模型动物的空白对照，可用生理盐水、蒸馏水、注射用水或食用水，根据实验要求选用。中药若含有特殊溶媒或基质者，应作溶媒（或基质）对照。如溶媒有活性（如吐温-80静脉注射有降压作用），需再设生理盐水对照。
阳性对照药为已批准的上市药物，其设置目的有二：检查实验体系是否可靠，可用疗效确切的西药或中药作阳性对照药。观察药物之优劣与特点，选用同类中药为佳。
阳性对照药的选择应注意：
其功用、主治、剂型、给药途径应与中药相似，两者才有可比性，便于比较两药的优劣与特点。但有时找不到符合要求的同类中药作阳性对照药。特殊情况下，在合理范围内可适当灵活掌握，其功用、剂型可有一些差异（例如中药为益气活血的冲剂，无同类药可选时，可用行气活血的片剂或口服液等代之）。但主治必须相同，给药途径也应相同（极特殊情况，也可特殊掌握，如中药为注射剂，无同类中药注射剂可选时，不得已可用口服药代之）。
阳性药应是国家 《中国药典》或部颁标准，或新批准生产的合法药物，否则不可作为阳性对照药。
有多种同类药可供选用时，应择优选用当前学术界或社会公认有效的、有代表性的 “好”药，作为阳性对照药；而勿选用疗效差，不良反应严重，甚至即将淘汰的药物。
改剂型中药的阳性对照药，应以该药的原剂型为对照药，进行药效实验，以了解中药（新剂型）在哪些方面优于原剂型。