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药物是防治疾病的重要物质。在人类与疾病的抗争中，绝大部分疾病是通过药物进行治疗的，可见药物在防治疾病中占有的重要地位。如果不合理应用药物，不但不能解除患者痛苦，达不到防治疾病的目的，反而会给患者带来危害。为了让患者以最小的风险、用最经济的药物达到减轻痛苦、治愈疾病、提高生活质量、增强生命价值的目的，应努力做到合理使用、对症治疗、减轻患者的疾苦，但也应注意药物掩盖病情、延误诊断的情形，避免滥用、乱用和误用。基于此，应遵循以下原则：
1. 预防性药物少用及不用
以疾病预防为主是我国既定的卫生方针，但它主要通过提高环保意识、改善卫生环境、消灭传染源、切断传染病的传播途径，来解除传染病对人类的威胁。
2. 个体化用药
药物的疗效不但受患者的生理功能和病理状态改变的影响，而且还受药物在具体患者体内代谢过程的影响。如控制高血压的药物种类很多，各有所长，具体到高血压患者，β肾上腺素受体阻断药可能对某些人疗效好，而利尿药在某些老年人及黑种人中更有效。因此，应根据患者的病情和症状选择最适合的药物。同时，也要考虑患者消除药物器官的功能，如肾功能差的患者应该选用主要通过肝消除的药物，或根据患者的肌酐清除率调整药物的剂量。
3. 安全、有效、合理选用药物制剂
注意药物剂型的生物利用度。各种药物剂型有其使用范围，如糖浆剂味甜，可供小儿应用。一般来讲，片剂在胃内需崩解后才吸收，有些药物在酸性条件下不稳定，常被做成耐胃酸的肠溶剂型。肠溶片不宜切开，也不宜咬碎服用。有些t 1/2 短的药物被制成缓释或控释制剂，使血药浓度稳定，因其能在体内缓慢释放而起作用，每天给药1次即可。但如果破坏了药物制剂的完整性，1日的药量就会被很快释放出来，有可能引起危险。因而，儿科用药最好选择液体口服制剂，小儿不易服药，最好加矫味剂，以便于小儿服用。
4. 避免长期应用药物
少数患者由于某种生理物质缺乏，需用少量药物作必要的长期替代治疗。虽然替代药物毒性一般较小，长期用药的危险性也不可低估，应权衡利弊使用。有些脂溶性高、t 1/2 长的药物长期应用能在体内累积到很高水平，从而引起慢性中毒，一旦出现常难以恢复，故应尽量避免无目的长期用药，即使是那些毒性低、一般认为是安全的药物。
因此，保证患者的用药安全、有效是药物治疗的前提，但“安全性”（safety）是相对的：对某些非致死性疾病或孕妇的药物治疗，安全性要求很高，哪怕很轻微的不良反应或发生率很低的不良反应也是难以接受的；但对肿瘤等一些致死性疾病或可能导致其他严重后果疾病的药物治疗，安全性要求可以适当降低，挽救生命比减少一些不良反应可能更有价值。全面了解药物治疗产生安全性问题的原因有助于我们更好地保证药物治疗的安全性。药物治疗的安全性应从以下3个方面考虑：
1. 药物本身固有的生物学特性
药物的影响具有两重性，在产生作用的同时，也可能产生不良反应。药物的不良反应对药物的适用群体而言是不可避免的，但其发生概率对不同群体是各不相同的；而对用药个体而言，具体的某一不良反应是否发生及其严重程度，是药物的特性与个体反应性之间相互作用的结果，它可以发生，也可以不发生，可以是轻微的，也可以是严重的。我们应该在药物的研发阶段对药物固有的安全性问题实行严格把关，避免对机体可能产生严重不良反应的药物上市，对已上市的药物要加强不良反应监测。
2. 药物制剂中不符合标准的有毒有害物质超标准或有效成分含量过高
一种合格的药品应杜绝此类的安全性问题。应通过严格执行药品生产质量管理规范（GMP），对药品生产、流通、储存及使用过程严格把关，避免这类安全性问题的发生。
3. 药物的不合理使用
药物使用的剂量过高、疗程过长、突然停药、未按照要求用药、药物在长期使用过程中未能按要求及时监测重要脏器功能等，都属于药物不合理使用的范畴。年老体弱多病者、小儿、孕妇等同时使用多种药物或由多名医师诊治，交叉使用多种同类药物，都可能导致不良药物相互作用的产生，也是不合理用药的表现。
根据WHO的统计资料，全球死亡患者中有1/3并不是死于疾病的自然发展过程，而是死于不合理用药。药物滥用、乱用、误用，同时服用多种药物情况的普遍存在，导致了大量药源性疾病的发生，轻则使用药者增加痛苦，重则致残，甚至死亡，同时也增加了医疗费用，造成个人和社会的经济损失。因此安全用药是全社会普遍关注的热点问题，在临床药物治疗过程中，应注意患者的病史、用药史、个体差异、药物相互作用等因素，使药物对患者的损害降至最低程度。
由于生存环境恶化、饮食等不良生活习惯的滋长、社会人群结构的老化，儿科疾病的防治已是当务之急。儿科疾病的防治自20世纪以来有了飞速的发展，医学模式已从生物医学模式转变为社会—心理—生物医学模式，从基础理论研究已进入了分子生物基因学水平，非药物治疗的新技术如内镜、微创、激光、射频、介入性治疗等已成功应用于临床并取得了明显疗效，这极大改善了儿科疾病患者的预后。但是对于大多数的儿科疾病患者来讲，药物治疗始终是最基本、最常用的有效治疗方法，即使接受内镜、微创、腹腔镜、介入等治疗和外科手术的患者，围术期和术后均需要相应的药物治疗才能确保治疗成功和远期的疗效。因此，深刻理解儿科系统疾病药物治疗的基本理论、基本知识，熟练掌握各类儿科系统药物的临床应用特点与治疗效果，选择正确治疗方案和安全、有效、合理用药，对提高医疗质量和降低病死率及增加生活质量、延长寿命都至关重要。