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有人讲“小儿用药只要注意按年龄折算剂量就行了”，其实不然。折算剂量固然重要，但对于小儿安全、有效、合理用药来说，差距尚远。由于小儿处于不断发育的时期，新陈代谢旺盛，血液循环时间较短，肝、肾功能尚不成熟，一般对药物排泄较快，同时随着年龄的增长，对药物的转运、分布、解毒、排泄等功能日趋完善，各期的用药特点是不同的。
药物可透过血胎屏障进入羊水和胎儿循环，对胎儿产生作用。有些药物进入胎膜甚少或对胚胎危害较轻；但也有一些药物有较强的危害胚胎的作用，属致畸药物，比如沙利度胺、具有细胞毒性的抗肿瘤药物、维生素D（高剂量）、华法林、异维生素A、多数抗癫痫药、雄激素、孕激素、己烯雌酚、放射性药物、活疫苗、四环素类等。美国食品药品监督管理局颁布的《妊娠期使用药物危险性等级》可供参考。
新生儿皮肤薄，皮肤局部用药吸收较多，应防止引起中毒。药物经口服用后，胃肠道吸收的差别很大，比如氯霉素吸收慢，而磺胺药可全部吸收。由于周围血液循环不足，皮下和肌内注射往往影响药物吸收和分布，而静脉吸收最快，药效可靠。有些药物如磺胺药应用后，可加重新生儿黄疸，甚至侵入脑组织造成核黄疸，因此此类药物不宜用于新生儿。新生儿肝脏发育不成熟，某些药物的代谢酶类缺乏，应用这些药物后可引起生命危险，如氯霉素可引起新生儿灰婴综合征，严重者可致死；新生儿肾功能发育不全，对巴比妥类、氨苄西林、庆大霉素等药物排泄缓慢，直到满月后肾功能才逐渐完善。因此，一般新生儿用药量宜少，用药间隔应适当延长，如需同时用药，用药时间也不宜过久，否则易发生中毒。
出生至满3岁为婴幼儿期。婴幼儿期的吞咽能力差，大多数不会自服药品，所以口服给药要注意不要误入气管，特别是液体类药物，误吸入会引起吸入性肺炎。婴幼儿期的腹泻不要过早应用止泻剂，以免肠内毒素吸收增加，病情加重；便秘时应从改善饮食着手，适当加些纤维素丰富的蔬菜、水果等，不要立即使用泻药。吗啡、哌替啶等药物容易引起中毒，抑制呼吸，一般不宜用；但该期对苯巴比妥、水合氯醛等镇静药耐受性都较大，年龄愈大，剂量也相对偏大。
在这一时期的儿童正处于生长发育阶段，但机体尚未成熟，对药物的反应与成人有所不同：对于镇静药、阿托品、磺胺类药、激素等的耐受性较大；应用酸碱类药物时较易发生酸中毒或碱中毒；应用利尿药较易引起低血钾、低血钠现象；应用大量或多种抗生素（尤其是口服广谱抗生素时）比较容易引起消化功能紊乱；四环素可使牙釉发育不良、牙龈发黄，因此7岁以内忌用。用药时必须熟悉使用方法和注意事项，发生反应应及时采取措施。